Curso de introducción a la investigación clínica. Capítulo 7: Estadística: Estadística Descriptiva y Estadística Inferencial / Introduction course to clinical research. Chapter 7: Statistics: descriptive and inferential statistics

La estadística estudia los métodos científicos para recoger, organizar, resumir y analizar datos, permite obtener conclusiones válidas y tomar decisiones razonables basadas en el análisis. La estadística es, por tanto, la ciencia que recoge, clasifica y analiza la información que se presenta habitualmente mediante datos agregados que permiten que las observaciones puedan cuantificarse, medirse, estimarse y compararse utilizando medidas de tendencia central, medidas de distribución, métodos gráficos, etc. La estadística aplicada trata sobre cómo y cuándo utilizar los procedimientos matemáticos (estadística matemática) y cómo interpretar los resultados que se obtienen. Así, la bioestadística es la rama de la estadística que enseña y ayuda a investigar en todas las áreas de las ciencias de la vida donde la variabilidad es la regla. Se divide en dos grandes ramas, la bioestadística descriptiva y la bioestadística analítica o inferencial. La estadística descriptiva resume la información contenida en los datos recogidos y la estadística inferencial demuestra asociaciones y permite hacer comparaciones entre características observadas

Statistics is the study of the scientific methods for collecting, organizing, summarizing, and analyzing data; it makes it possible to reach valid conclusions and make reasonable decisions on the basis of the analysis. Statistics is, therefore, the science of gathering, classifying, and analyzing information that is usually presented through aggregated data that enable observations to be quantified, measured, estimated, and compared using measurements of central tendency, measurements of distribution, graphical methods... Applied statistics deals with how and when to use the mathematical procedures (mathematical statistics) and how to interpret the results that are obtained using these procedures. Likewise, biostatistics is the branch of statistics that teaches and helps the investigator to carry out research in all of the different branches of the life sciences where variability is the rule. Biostatistics can be divided into two main areas: descriptive biostatistics and analytical or inferential statistics. Descriptive statistics summarizes the information contained in the data collected and inferential statistics demonstrates associations and makes it possible to make comparisons among the characteristics observed

Curso de introducción a la investigación clínica. Capítulo 5: Selección de la muestra: técnicas de muestreo y tamaño muestral / Introduction course to clinical research. Chapter 5: Sample selection: sampling techniques and sample size

Para realizar un proyecto de investigación debemos obtener datos de la población objetivo, que se define como el conjunto de elementos del cual se quiere conocer cierto aspecto. En algunos estudios cada elemento de la población puede ser medido realmente, lo cual es posible solamente si la población no es muy numerosa y si todos los elementos son accesibles. Pero lo habitual es que el estudio completo de la población sea inviable, ya que el trabajo empírico necesario es costoso e implica mucho tiempo y recursos. Para obtener resultados confiables no es necesario obtener los datos de todos los elementos poblacionales, es suficiente recoger las variables de un subconjunto de elementos denominado muestra. El estudio tendrá la validez y la fiabilidad necesarias si este subconjunto es representativo de la población objetivo y los resultados obtenidos son extrapolables a la misma. Existen distintas técnicas o procedimientos para seleccionar la muestra, dependiendo del tiempo, de los recursos económicos y de la naturaleza de los elementos poblacionales. El conjunto de estas técnicas se denomina muestreo. En el diseño del estudio se debe definir el tamaño muestral necesario; su cálculo está relacionado con ciertos problemas que estudia la Inferencia Estadística y que permitirán extraer conclusiones científicamente válidas a la población

To carry out a research project it is necessary to obtain data from the target population, which is defined as the set of elements about which we aim to find out a certain aspect. In some studies, this aspect can be directly measured in each element of the population; however, this is only possible if the population is not very large and if all of the elements are accessible. In the vast majority of cases, it is not viable to study the entire population because the empirical work necessary is expensive and involves much time and resources. To obtain reliable results, it is not necessary to obtain all of the data from all of the elements of the population; it is sufficient to collect the variables in a subgroup of elements called the sample. Unless this subgroup is representative of the target population, the results of the study cannot be extrapolated and will not be valid or reliable for the target population as a whole. There are different techniques or procedures to select the sample, depending on the time and financial resources available, as well as the nature of the elements of the population. This set of techniques is called sampling. When designing a study, it is necessary to define the necessary sample size, which involves certain problems studied by Inferential Statistics and will enable scientifically valid conclusions to be reached regarding the population

Curso de introducción a la investigación clínica. Capítulo 4: El ensayo clínico. Metodología de calidad y bioética / Introduction course to clinical research. Chapter 4: The clinical trial. Quality and bioethical methodology

Los estudios analíticos permiten estudiar y verificar hipótesis causales, y los ensayos clínicos, en particular, aportan el mayor nivel de evidencia en la comprobación de estas hipótesis. Un ensayo clínico aleatorio (ECA) es un experimento planificado en el que, de forma prospectiva, se comparan dos o más intervenciones preventivas, curativas o rehabilitadoras, que son asignadas de forma individualizada y aleatoria a un grupo de pacientes para estudiar el efecto de estas intervenciones en el hombre. Para su realización es necesario tener en cuenta una serie de aspectos metodológicos, como la elección de la muestra de sujetos a partir de unos adecuados criterios de selección, asignación aleatoria de los sujetos a los diferentes grupos de intervención, elección del grupo control, enmascaramiento o cegamiento de algunos o todos los sujetos que intervienen en el estudio, y descripción de pérdidas y abandonos para un correcto análisis de los datos. Las características de este tipo de estudios, realizados sobre humanos, implican la necesidad del cumplimiento de unos requisitos éticos y legales que protejan a los participantes, motivo por el cual es imprescindible la obtención de un consentimiento informado, así como el informe favorable de un Comité Ético de Investigación Clínica para su realización

Analytic studies make it possible to study and verify causal hypotheses and clinical studies, specifically contribute the greatest level of evidence in the verification of these hypothesis. A randomized clinical trial (RCT) is a planned experiment in which two or more preventive, curative or rehabilitating interventions, assigned in an individualized and random way to a group of patients to study the effect of these interventions in man, are compared. To do so, a series of methodological aspects must be taken into account, such as the choice of the subject sample based on adequate screening criteria, random allotment of the subjects to the different intervention groups, choice of the control group, masking or blinding of some or all the subjects participating in the study and description of losses and drop-outs for correct analysis of the data. The characteristics of the type of study, conducted in humans, imply the need for the fulfillment of some ethical and legal requirements that protect the participants, reason why it is essential to obtain an informed consent and favorable report from the Ethics Committee for its conduction

Curso de introducción a la Investigación Clínica. Capítulo 3: La investigación a partir de la observación. Estudios descriptivos. Estudios analíticos / Introduction course to Clinical Research. Chapter 3: Research based on observation. Descriptive studies. Analytic studies

El diseño de un estudio consiste en un conjunto de procedimientos, métodos y técnicas mediante las cuales el investigador selecciona la variable respuesta, define los criterios de selección de la población en estudio, calcula el número de sujetos necesarios en la(s) muestra(s) y selecciona las variables que deben medirse, con el objetivo de estimar la magnitud del efecto o de la respuesta observada, controlar los factores de confusión e interpretar los resultados. La elección del tipo de diseño dependerá fundamentalmente del objetivo del estudio, de las hipótesis planteadas y de los recursos de los que disponga el grupo de investigación. Los estudios descriptivos permiten analizar cómo son y cómo se manifiestan los fenómenos de salud y permiten al investigador detallar las características más importantes de la enfermedad o del evento en estudio. Por el contrario, los estudios analíticos pretenden encontrar las causas que ocasionan esos fenómenos y estudian la relación entre diferentes variables, generalmente entre una causa y un efecto

The design of the study consists in a combination of procedures, methods and techniques by which the investigator selects the response variable, defines study population selection criteria, calculates the number of subjects needed in this sample(s) and selects the variables that should be measured in order to estimate the magnitude of the effect or of the response observed, to control confounding factors and interpret the results. The choice of the type of design will basically depend on the study objectives, and the hypotheses proposed and on the resources that the research group has. Descriptive studies make it possible to analyze how the health phenomena are manifested and what they are and make it possible for the investigator to detail the most important characteristics of the disease or event under study. On the contrary, analytic studies aim to find the causes of these phenomena and studied the relationship between different variables, generally between a cause and effect

Capítulo 1: Formulación de la pregunta de investigación / Chapter 1: Formulating the research question

La investigación clínica o aplicada, es un proceso cuyo objetivo es resolver cuestiones planteadas en cada una de las etapas del proceso asistencial para poder mejorar tanto la práctica clínica diaria, como la calidad de la atención prestada a los pacientes. El punto de partida de todo proceso de investigación es el planteamiento de una incertidumbre, que toma forma mediante la formulación de una pregunta de investigación. Ésta permitirá el desarrollo de una estrategia científica y un protocolo de trabajo que nos conducirán a resolver nuestra incertidumbre inicial. Las cuestiones suelen surgir en tres escenarios principales: para sustituir o mejorar actuaciones o intervenciones de la práctica asistencial diaria, ante la existencia de lagunas de conocimiento, o en el campo de la docencia. Para formular una pregunta correctamente es necesario que reúna una serie de características en cuanto a estructura y a contenido; debe estar correctamente operativizada, de tal modo que en su estructura ha de contener la información necesaria que permita definir y diferenciar el tipo de pacientes y/ o patología a estudiar, la intervención que vamos a realizar, si se trata de un estudio de intervención y las medidas de resultado que deseamos conocer. Para la obtención de resultados útiles es deseable, además, reunir las características de factibilidad, interés, novedad y relevancia. Una pregunta bien formulada ayudará al desarrollo de otras etapas del proceso de investigación, y además, facilitará la obtención de resultados ajustados a nuestra cuestión inicial y el posterior manejo de éstos, tanto para la realización de investigaciones secundarias, como para satisfacer adecuadamente las necesidades individuales de conocimiento

Clinical or applied research is a procedure whose objective is to resolve questions established on each one of the stages of the care procedure to be able to improve both the daily clinical practice and quality of care given to the patients. The starting point of all research procedures is the statement of an uncertainty that is formed by formulating a research question. This allows for the development of a scientific strategy and work protocol that will lead us to solve our initial uncertainty. The questions generally arise on three main scenarios: to substitute or improve actions or interventions of the daily care practice when there are knowledge gaps or in the teaching field. To formulate a question correctly, a series of characteristics on structure and content must be gathered. The question should be correctly made operative so that its structure should contain the information necessary to make it possible to define and differentiate the type of patients and/or disease to be studied, the intervention that we are going to conduct if this is an intervention study and the measurements of the outcome that we want to know. To obtain useful results it is also desirable to gather the characteristics of feasibility, interest, novelty and relevance. A well-formulated question will help to develop other research procedure stages and will also facilitate the obtaining of results adapted to our initial question and the subsequent management of these results for both the conduction of secondary investigations and to adequately satisfy the individuals needs of knowledge