La nutrición enteral exclusiva continua siendo el tratamiento de primera línea en la enfermedad de Crohn pediátrica en la era de los biológicos / Exclusive enteral nutrition continues to be first line therapy for pediatric Crohn's disease in the era of biologics

INTRODUCCIÓN: La nutrición enteral exclusiva (NEE) ha demostrado ser más efectiva que los esteroides para alcanzar la curación mucosa sin sus efectos secundarios. OBJETIVOS: Determinar la eficacia de la NEE para inducir la remisión clínica y mejorar el grado de inflamación mucosa en pacientes con EC durante su primer brote. MATERIAL Y MÉTODOS: Revisión de las historias clínicas de pacientes con EC tratados con NEE durante su primer brote. El grado de inflamación mucosa se estimó mediante la calprotectina fecal (CF). Se definió remisión como PCDAI < 10. RESULTADOS: Se incluyó a 40 pacientes (24 varones) con una edad al diagnóstico de 11,6 ± 3,6 años. La duración de la NEE fue de 6,42 semanas (RIC 6,0-8,14). De los 34 pacientes que completaron el período de NEE, 32 (94% en el análisis por protocolo) alcanzaron la remisión clínica. Este porcentaje descendió al 80% en el análisis por intención de tratar. La tasa de cumplimiento fue del 95%. Los valores de CF fueron significativamente más altos en pacientes con brotes moderados y graves. La CF basal fue de 680 μg/g y descendió de forma significativa a 218 μg/g al final del periodo de NEE (p < 0,0001). Hubo correlación estadísticamente significativa entre CF y PCDAI (rho = 0,727; p < 0,0001). La introducción precoz del tratamiento con tiopurinas (antes de las 8 semanas) no se asoció a una mejor evolución durante el seguimiento. CONCLUSIONES: La NEE administrada durante 6-8 semanas es efectiva para inducir la remisión clínica y mejorar el grado de inflamación mucosa. No encontramos diferencias en términos de mantenimiento de la remisión en pacientes tratados precozmente con tiopurinas

INTRODUCTION: Exclusive enteral nutrition (EEN) has been to be more effective than corticosteroids in achieving mucosal healing without their side effects. OBJECTIVES: To determine the efficacy of EEN in terms of inducing clinical remission in newly diagnosed CD children and to study the efficacy of this therapeutic approach in improving the degree of intestinal mucosa inflammation. MATERIALS AND METHODS: The medical records of patients with newly diagnosed Crohn's disease treated with EEN were reviewed retrospectively. The degree of mucosal inflammation was assessed by fecal calprotectin (FC). Remission was defined as a PCDAI < 10. RESULTS: Forty patients (24 males) were included, the age at diagnosis was 11.6 ± 3.6 years. Of the 34 patients who completed the EEN period, 32 (94% per-protocol analysis) achieved clinical remission. This percentage fell to 80% in the intention-to-treat analysis. The compliance rate was 95%. Duration of EEN was 6.42 weeks (IQR 6.0-8.14). FC was significantly higher in patients with moderate and severe disease. Median baseline FC levels (680 μg/g) decreased significantly to 218 μg/g (P < 0.0001) after EEN. We found a statistically significant correlation between FC and PCDAI (rho = 0.727; P < 0.0001). Early use of thiopurines (< 8 weeks) versus subsequent use was not associated with improved outcomes during the follow-up. CONCLUSIONS: EEN administered for 6-8 weeks is effective for inducing clinical remission and decreasing the degree of mucosal inflammation. We did not find differences in terms of maintenance of remission in patients treated early with thiopurines

Eficacia y seguridad de tacrolimus oral para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal pediátrica / Safety and efficacy of oral tacrolimus in the treatment of paediatric inflammatory bowel disease

Introducción: En determinadas situaciones clínicas, como es el caso de la colitis ulcerosa (CU) o de la enfermedad de Crohn (EC) graves, que no responden a tratamiento esteroideo intravenoso, es preciso disponer de alternativas terapéuticas a la cirugía. Objetivo: Evaluar la eficacia y seguridad de tacrolimus oral en el tratamiento del brote grave de EC o CU para inducir la remisión y, asimismo, valorar su eficacia para evitar o diferir la intervención quirúrgica. Material y método: Estudio retrospectivo que incluyó a todos los pacientes menores de 18 años afectados de EC o CU con brote grave tratados con tacrolimus oral en el período comprendido entre enero de 1998 y diciembre de 2007 en nuestro centro. Resultados: Se incluyó un total de 8 pacientes (4 varones): 6 con CU y 2 con EC. La edad mediana al inicio del tratamiento fue de 11,8 años (rango de 2,75 a 16,58), el tiempo de evolución fue de 4 meses (rango de 1 a 96) y la respuesta inicial se obtuvo en el 50% de los pacientes. Las concentraciones plasmáticas de tacrolimus se mantuvieron entre 5 y 11ng/ml. Un total de 6 de los 8 pacientes (75%) precisó intervención quirúrgica. En un paciente con CU y en otro con EC se evitó la cirugía. En 2 de los 6 pacientes afectados de CU se pudo posponer la intervención quirúrgica más allá de 6 meses. Conclusiones: Tacrolimus es útil en pacientes con brotes graves de CU y colitis de Crohn, modifica el curso de la enfermedad, evita o retrasa la intervención quirúrgica y permite preparar al paciente y a su familia ante la probable intervención quirúrgica. Puede emplearse como tratamiento puente en aquellos pacientes hasta que el nuevo tratamiento de mantenimiento sea efectivo (AU)

Background: In certain clinical situations, such as acute and severe episodes of ulcerative colitis (UC) or Crohn's Disease (CD), that do not respond to conventional intravenous steroid treatment, we need potent, fast-acting drugs to induce clinical remission and avoid surgery. Objectives: To evaluate the efficacy and safety of oral tacrolimus treatment of acute and severe UC or CD to induce their remission, and also to assess its efficacy in delaying or avoiding surgery. Material and methods: We present a retrospective study that included all patients under 18 years of age with acute and severe bouts of CD (colonic or ileocolonic location) or UC who were treated with oral tacrolimus at our institution from January 1998 to December 2007. Results: We included a total of 8 patients (4 males and 4 females), 6 presented with UC and 2 had CD. The mean age of our patients at the start of the treatment was 11.8 years (range 2.75–16.58 y) and the mean time from diagnosis to the start of tacrolimus therapy was 4 months (range 1–96m). An initial response was obtained in 50% of patients. Plasma trough levels of tacrolimus remained between 5–11ng/ml. Six of the eight patients (75%) required surgery. In one patient with UC and in another with CD, surgery was avoided. In 2 of the 6 patients with UC, surgery was postponed beyond 6 months. Conclusions: Tacrolimus is useful in inducing clinical remission in patients with acute and severe bouts of UC or CD, and so can avoid or delay the surgery; it may also be used as a bridging agent until the new maintenance therapy with other immunosuppressants is effective (AU)

Eficacia del tratamiento nutricional primario en la enfermedad de Crohn pediátrica / Efficacy of exclusive enteral feeding as primary therapy for paediatric Crohn´s disease

Introducción: El tratamiento nutricional primario (TNP), que consiste en la administración de dieta exclusiva con fórmula enteral (polimérica, semielemental o elemental) durante un período no inferior a 6-8 semanas, ha demostrado ser efectivo para inducir la remisión clínica en niños afectados de enfermedad de Crohn. La remisión clínica no siempre conlleva la remisión histológica o la curación de la mucosa. La calprotectina fecal es un excelente marcador de la actividad inflamatoria intestinal y sus concentraciones se correlacionan estrechamente con el grado de inflamación de la mucosa intestinal. Pacientes y métodos: Se ha realizado un estudio prospectivo observacional en el que se incluyeron todos los pacientes menores de14 años diagnosticados de enfermedad de Crohn entreenero de 2002 y octubre de 2007 que recibieron alimentación exclusiva con fórmula polimérica (Modulen IBD, Nestlé, Vevey, Suiza) durante su primer brote de enfermedad. Se establecieron controles clínicos (peso, talla, índice de masa corporal, índice de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica [PCDAI]) y determinaciones de calprotectina fecal al inicio, y a las 4 y 8 semanas de tratamiento. La remisión clínica se definió cuando el PCDAI era igual o inferior a 10. Se consideraron normales valores de calprotectina fecal inferiores a 50 mg/g de heces. Resultados: Se incluyeron 14 pacientes (9 varones), con una edad media en el momento del diagnóstico de 10,74 +/- 2,56 años. A las 4 semanas, el 71 % de los pacientes alcanzaron la remisión clínica, que se acompañó de un descenso no significativo de las cifras de calprotectina fecal. A las 8 semanas, el 85 % de los pacientes logró la remisión clínica y los valores de calprotectina fecal habían descendido de forma significativa, aunque sin alcanzar concentraciones normales. Conclusión: El TNP administrado durante un período de 8 semanas puede inducir la remisión clínica y mejorar el grado de inflamación de la mucosa intestinal (AU)

Introduction: The primary nutritional therapy (PNT), which consists in the administration of exclusive enteral formula feeds(polymeric, semi-elemental or elemental formula) for a period of no less than 6-8 weeks, has proven to be effective in inducing clinical remission in children with Crohn’s disease. The clinical remission does not always include histological remission or cure of the mucosa. Faecal calprotectin is closely correlated with endoscopic and histological findings but is slightly associated with clinical activity scores. Patients and methods: An observational prospective study including all patients under 14 years of age diagnosed with Crohn’s disease between January 2002 and October 2007, and who were fed exclusively with polymeric formula (Modulen IBD, Nestle, Vevey, Switzerland) during the onset of the disease. Clinical controls were carried out (weight, height, body mass index [BMI) and the Paediatric Crohn’s Disease Activity Index [PCDAI)) and faecal calprotectin was measured at the beginning and at weeks 4 and 8 of treatment. The clinical remission was defined as having a PCDAI less than or equal to 10. Faecal calprotectin values below 50 mg/g faeces were considered as normal. Results: There were 14 patients (9 males), mean age at diagnosis of 10.74 +/- 2.56 years. At week 4, 71 % of patients (10/14)had achieved clinical remission and a decrease in faecal calprotectin levels that was not significant. After 8 weeks, 85 % of our patients were in clinical remission and faecal calprotectin values had declined significantly without treaching normal levels. Conclusion: Primary nutritional therapy administered over a period of 8 weeks is capable of inducing clinical remission and improving the degree of inflammation of the intestinal mucosa (AU)

Diagnóstico bioquímico del síndrome de Smith-Lemli-Opitz en un paciente con hiperplasia adrenal congénita / Biochemical diagnosis of Smith-Lemli-Opitz syndrome in a patient with congenital adrenal hyperplasiabackground

OBJETIVO: El sindrome de Smith Lemli Opitz es una alteración de herencia autosómica recesiva causada por un fallo de la enzima 7 deshidrocolesterol D7 reductasa, produciendo unos bajos valores séricos de colesterol y la acumulación de su precursor, el 7 deshidrocolesterol. Se presenta el caso de un niño de 3 meses de edad con hiperplasia adrenal congénita y con el diagnóstico clínico previo de dicho síndrome. Se pretende confirmar bioquímicamente el diagnóstico clínico del síndrome de SmithLemliOpitz. MÉTODOS: Se determinó el 7 deshidrocolesterol en suero por espectroscopia ultravioleta (determinación cualitativa) mediante un método rápido y sencillo, recientemente propuesto, y por cromatografía gaseosa (determinación cuantitativa). RESULTADOS: La determinación por espectroscopia ultravioleta revela la presencia en suero del 7 deshidrocolesterol, confirmada posteriormente por cromatografía gaseosa. Así mismo, el paciente presentaba unas concentraciones muy disminuidas de colesterol total. CONCLUSIÓN: Se expone el caso de un paciente con síndrome de SmithLemliOpitz e hiperplasia adrenal congénita, asociación descrita en muy pocos casos. Los resultados obtenidos indican que el diagnóstico clínico del síndrome de SmithLemliOpitz puede confirmarse bioquímicamente por la medida cualitativa del 7 deshidrocolesterol mediante espectroscopia ultravioleta (AU)