Protocolo de evaluación rápida de seguridad y efectividad del uso de Agalsidasa beta en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry / Protocol of rapid evaluation of security and effectiveness of the use of Agalsidasa beta in the treatment of patients with Fabry disease

RESUMEN

La enfermedad de Fabry es una enfermedad progresiva heterogénea multisistémica hereditaria que afecta tanto a hombres como a mujeres. Se caracteriza por la deficiencia de α-galactosidasa. La actividad reducida o inexistente de la α-glucosidasa provoca la acumulación de GL-3 en los lisosomas de muchos tipos celulares, incluyendo las células endoteliales y parenquimatosas, lo que, en último lugar, provoca deterioros clínicos que pueden provocar la muerte como resultado de las complicaciones renales, cardiacas y cerebrovasculares. El Fondo Intangible Solidario de Salud solicita la evaluación de la tecnología sanitaria agalsidasa beta como tratamiento para Enfermedad de Fabry, la cual a su vez fue solicitada Instituto Nacional de Salud del Niño y el Hospital Hipólito Unánue de la Región Tacna, a raíz de la aparición de un caso. Luego de una primera revisión, se determina que la tecnología agalsidasa beta, comercializada en el Perú como Fabrazyme 35 mg, supera la tolerancia al riesgo para evaluación de tecnologías sanitarias en el Seguro Integral de Salud, por lo se consideró sea evaluada por el área de Evaluación de Tecnologías Sanitarias en el SIS Central.(AU)