Cisteamina para o tratamento da cistinose / Cysteamine for treatment of cystinosis

RESUMO

TECNOLOGIA Procysbi® / Cystagon® (cisteamina). INDICAÇÃO NA BULA Tratamento da cistinose nefropática comprovada. A cisteamina reduz a acumulação de cistina em determinadas células (por exemplo leucócitos, músculo e hepatócitos) nos pacientes com cistinose nefropática e, quando o tratamento é iniciado precocemente, atrasa o desenvolvimento da insuficiência renal. PERGUNTA Eficácia e segurança da cisteamina em pacientes com cistinose. EVIDÊNCIAS Foram encontrados quatro estudos que avaliaram a cisteamina para o tratamento da cistinose. O primeiro é um estudo aberto com controle histórico por placebo ou ácido ascórbico, o segundo é um estudo retrospectivo também com controle histórico, o terceiro é um ensaio clínico randomizado cruzado de não inferioridade, e o quarto é uma extensão do ensaio clínico randomizado cruzado para avaliar a eficácia e segurança da cisteamina na forma de liberação prolongada. A proporção de pacientes que atingiram um nível de creatinina sérica menor do que 1,0 mg foi maior para o grupo da cisteamina em comparação com o grupo controle (placebo/ácido ascórbico). Além disso, a depuração da creatinina foi maior e os pacientes apresentaram um melhor crescimento no grupo da cisteamina. Outro estudo avaliou somente pacientes que utilizaram cisteamina e relatou que houve melhora na qualidade de vida, na função escolar e social em comparação com a linha de base em dois anos, sem impacto na função física ou emocional. A taxa de filtração glomerular e a velocidade de crescimento foram mantidas ao longo do acompanhamento. CONCLUSÕES: A cistinose é uma condição muito rara, com tratamento baseado em terapia sintomática de suporte e com uso de cisteamina. Existem poucos estudos que avaliaram o uso de cisteamina para o tratamento da cistinose. Não foram encontrados ensaios clínicos randomizados controlados por placebo. Cisteamina ajuda a manter a função glomerular renal, melhora o crescimento e a qualidade de vida, sendo considerada o tratamento de escolha para a cistinose nefropática.(AU)