Ataluren para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne / Ataluren for the treatment of Duchenne muscular dystrophy

RESUMO

TECNOLOGIATranslarnaTM (ataluren). INDICAÇÃO NA BULA TranslarnaTM é indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne resultante de uma mutação nonsense (DMDmn) no gene distrofina, em pacientes com capacidade de marcha e com idade igual ou superior a cinco anos. A eficácia não foi demonstrada em doentes sem capacidade de marcha(6) . PERGUNTA o ataluren é eficaz e seguro para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne? EVIDÊNCIAS foi analisado um ensaio clínico randomizado que avaliou o ataluren em pacientes com distrofia muscular de Duchenne, comparado com placebo. A diferença na variação média da distância de caminhada de seis minutos entre o ataluren e o placebo, o desfecho primário avaliado, não foi estatisticamente significante entre todos os indivíduos randomizados. Os resultados foram favoráveis ao ataluren quanto a alteração na função muscular proximal e a alteração na força exercida durante a flexão e a extensão do joelho, comparado com o placebo. O ataluren foi geralmente bem tolerado. Não houve descontinuações do estudo devido a eventos adversos e, em sua maioria, os eventos adversos foram leves ou moderados. O ensaio clínico selecionado foi patrocinado pela empresa titular da autorização de introdução do ataluren no mercado. CONCLUSÕES: a distrofia muscular de Duchenne não tem cura e o seu tratamento se baseia na terapia sintomática. O ataluren é recomendado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pessoas com idade igual ou superior a cinco anos, que conservam a capacidade da marcha. Considerando a incerteza dos benefícios clínicos relevantes do ataluren na prática clínica, há que se buscar uma relação custo/benefício que seja favorável para o seu financiamento. O ataluren demonstrou ser bem tolerado, apresentando eventos adversos leves ou moderado, em sua maioria. O ataluren não tem registro de comercialização no Brasil.(AU)