Drugs Recommended in Adult Rheumatic Diseases, But Considered for Off-Label Use in Argentina / Fármacos recomendados en enfermedades reumáticas de adultos, pero considerados al margen de las especificaciones en Argentina

ABSTRACT

Background: Off-label (OL) drug use is the prescription of a drug for indications other than those authorised in its technical datasheet. The objective of this study was to identify drugs recommended in rheumatology but considered for off-label use in Argentina. Methods: A list of medications for certain selected rheumatic conditions was compiled. A drug was considered recommended if it was endorsed by a) at least one Argentine or Pan-American treatment guideline or consensus, or b) two international treatment guidelines, or c) one international treatment guideline and one selected textbook. Approval of these drugs for any condition in Argentina until December 31st, 2018 was explored, and medicines were divided into those with on-label indications and those considered for OL use. Results: One hundred and thirty-six medications were analysed in 13 clinical conditions. Sixty-seven OL recommendations (49%) were found, and several drugs had more than one. All the conditions included the recommendation of at least 1 OL drug except osteoporosis and rheumatoid arthritis. The frequency of OL recommendations for the following conditions was 100% calcium pyrophosphate dihydrate crystal deposition disease, polymyalgia rheumatica, Sjögren syndrome, and systemic sclerosis. The drugs with the highest number of OL recommendations were methotrexate (in 7 conditions), and glucocorticoids and mycophenolate (in 4). There were 2 OL recommendations for rituximab and 1 for abatacept. Conclusions: Almost all the rheumatic disorders analysed involved the recommendation of at least 1 OL medication, and in 4 conditions all the recommendations were OL. Most OL drugs recommended in rheumatology are neither biological nor small-molecule therapies.(AU)

RESUMEN

Antecedentes El uso de fármacos al margen de las especificaciones (Off-label) es la prescripción de un fármaco para indicaciones diferentes a las autorizadas en su ficha técnica. El objetivo de este estudio fue identificar los medicamentos recomendados en reumatología, pero considerados al margen de las especificaciones en Argentina. Métodos: Se compiló un listado de medicaciones para determinadas situaciones reumáticas seleccionadas. Se consideró recomendado un fármaco si estaba respaldado por a) al menos una guía o consenso de tratamiento argentino o panamericano, b) por dos guías de tratamiento internacionales, o c) una guía de tratamiento internacional y un manual seleccionado. Se exploró la aprobación de dichos fármacos para cada situación en Argentina hasta el 31 de diciembre del 2018, dividiéndose los medicamentos en aquellos dentro de las especificaciones y los considerados al margen de estas. Resultados: Se analizaron 136 fármacos de 13 situaciones clínicas. Se encontraron 67 recomendaciones al margen de las especificaciones (49%), y alguno de los medicamentos tenían más de una. Todas las situaciones incluyeron al menos un fármaco en estas condiciones, exceptuando osteoporosis y artritis reumatoide. La frecuencia de las recomendaciones al margen de las especificaciones fue del 100% enfermedad de depósitos de cristales deshidratados de pirofosfato de calcio, polimialgia reumática, síndrome de Sjögren y esclerosis sistémica. Los fármacos con mayor número de estas recomendaciones fueron metotrexato (en siete situaciones) y glucocorticoides y micofenolato (en cuatro). De igual manera, hubo dos para rituximab y una para abatacept. Conclusiones: Casi todos los trastornos reumáticos analizados implicaron la prescripción de, al menos, un fármaco con recomendaciones al margen de las especificaciones, y en cuatro situaciones todas fueron de este tipo.(AU)