Tratamiento de la hemofilia: de la terapia sustitutiva a la terapia génica / Treatment of haemophilia: From replacement to gene therapy
Med. clín (Ed. impr.)
; 157(12): 583-587, diciembre 2021. tab, graf
Artigo
em Espanhol
| IBECS
| ID: ibc-216487
Biblioteca responsável:
ES1.1
Localização: ES15.1 - BNCS
RESUMEN
La hemofilia A y B son trastornos hemorrágicos congénitos causados por deficiencia de los factores VIII y IX de la coagulación, respectivamente. La terapia sustitutiva del factor deficitario ha sido clásicamente la base de la profilaxis y del tratamiento de las complicaciones hemorrágicas, pero presenta varias limitaciones, como la administración frecuente por vía intravenosa, el desarrollo progresivo de artropatía y la presencia de inhibidores. Ello ha motivado la búsqueda de alternativas terapéuticas para un control más efectivo de la hemorragia y mayor facilidad de administración, tales como los factores de vida media extendida, fármacos procoagulantes como emicizumab de administración subcutánea, bloqueo de las vías anticoagulantes naturales (hemostasia rebalanceada) y la terapia génica, con las que se ha conseguido un control efectivo de la hemorragia o se encuentran en fase avanzada de investigación clínica. (AU)
ABSTRACT
Haemophilia A and B are congenital bleeding disorders characterized by missing or defective factor VIII or factor IX, respectively. Factor replacement therapy has been the gold standard for prophylaxis and treatment of bleeding complications. However, the inconvenience of regular intravenous administration, along with progression of arthropathy and development of inhibitors has driven the need for alternative treatment options, such as extended half-life products, non-factor coagulation products, such as subcutaneous emicizumab, blocking natural anticoagulants (rebalancing haemostatic agents) and gene therapy, which have been useful to control bleeding or are currently under late-phase clinical investigation. (AU)
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Coleções:
Bases de dados nacionais
/
Espanha
Base de dados:
IBECS
Assunto principal:
Fator VIII
/
Hemofilia A
/
Hemorragia
/
Anticoagulantes
Limite:
Humanos
Idioma:
Espanhol
Revista:
Med. clín (Ed. impr.)
Ano de publicação:
2021
Tipo de documento:
Artigo
Instituição/País de afiliação:
Clínica Universidad de Navarra/España