Impacto económico de emicizumab en pacientes con hemofilia a con inhibidor en un hospital de tercer nivel / Economic impact of emicizumab in patients with haemophilia a with inhibitor in a third level hospital

RESUMEN

Objetivo: Estimar el impacto económico del emicizumab en pacientes con hemofilia A (HA) e inhibidor en un hospital de tercer nivel, comparándolo con las alternativas terapéuticas. Métodos: Se estimó el coste anual del tratamiento de la HA e inhibidor con complejo protrombínico activado (aPCC), factor VII recombinante (rFVIIa) y emicizumab, y varias estrategias terapéuticas profiláctica, a demanda e inmunotolerancia (ITI). Las dosis utilizadas, localización, frecuencia y gravedad de los sangrados se obtuvieron de la literatura. Resultados: El coste medio anual de la estrategia a demanda con aPCC/rFVIIa y de la estrategia profiláctica fueron 309.523 € y 354.866 €, en un paciente pediátrico y 808.928 € y 926.574 € en un adulto, respectivamente. El coste de la ITI fue 619.644 € y 1.029.399 € en el paciente pediátrico y adulto, respectivamente. Respecto a la estrategia profiláctica, el coste del tratamiento con emicizumab fue un 27,7% menor en el paciente pediátrico (240.255 €) y un 50,8% menor en el adulto (427.266 €).Conclusiones: Emicizumab, además de aportar mejoras clínicas y de calidad de vida a los pacientes con HA, ofrece ventajas económicas frente a los agentes “bypass”. (AU)

ABSTRACT

Purpose: Estimate the economic impact of the use of emicizumab in patients with hemophilia A (HA) and inhibitor in a third level hospital, comparing it with the different therapeutic alternatives.Methods: HA and inhibitor annual cost treatment with activated prothrombin complex (aPCC), recombinant factor VII (rFVIIa) and emicizumab was estimated. The patients were stratified in pediatrics (<14 years) and adults (>14 years). Several strategies were considered prophylactic, on demand and immune tolerance induced (ITI). The dose used and the bleeding location, frequency and severity were obtained from the literature.Results: The average annual cost of on demand strategy with aPCC and rFVIIa and prophylactic strategy in a pediatric patient was 309,523 € and 354,866 € respectively, and 808,928 € and 926,574 € in an adult patient, respectively. ITI cost was 619,644 € and 1,029,399 € in pediatric and adult patient respectively. Regard prophylactic strategy, the treatment cost with emicizumab was 27.7% lower in pediatric patients (240,255 €) and 50.8% lower in adult patients (427,266 €). (AU)