Terapia génica en endocrinología:una aproximación realista / Gene therapy in endocrinology: a realistic approach

RESUMEN

El número de ensayos clínicos que pretenden demostrar la eficacia de nuevos métodos de tratamiento, curación o prevención de enfermedades mediante la utilización de la terapia génica aumentan año tras año; así, en el año 2002 se registraron en el mundo un total de 636 protocolos clínicos de terapia génica en marcha. En la actualidad, los principales tipos de enfermedades objeto de protocolos clínicos de terapia génica son el cáncer, las enfermedades vasculares, el sida, las enfermedades genéticas monogénicas como la deficiencia en adenosina desaminasa, la hipercolesterolemia familiar o la fibrosis quística. La terapia génica aplicada a la curación de enfermedades endocrinas representa un potencial nuevo tipo de intervención que podría aplicarse a enfermedades endocrina de origen monogénico, como la deficiencia de hormona del crecimiento, la diabetes insípida hipotalámica o las enfermedades multifactoriales, como la diabetes, la obesidad o los tumores endocrinos. En esta minirrevisión se comentan aspectos generales relativos a la terapia génica y su posible aplicación en el tratamiento, curación o prevención de enfermedades endocrinas en general y de enfermedades multigénicas, como es el caso de la diabetes, en particular (AU)