Tratamiento sustitutivo con progenitores hemopoyéticos en las inmunodeficiencias primarias / Substitution therapy with hematopoietic progenitors in the primary immunodeficiencies

RESUMEN

El trasplante de progenitores hemopoyéticos (TPH) es el tratamiento sustitutivo más adecuado, hasta este momento, de las formas más severas de las IDP (todas las variantes de la IDSC, W-A, IDC, etc.) lográndose reconstituciones inmunológicas totales y permanentes en más del 60 por ciento de casos, según la histocompatibilidad, fuente de los PH y la enfermedad de base. Las fuentes de los PH pueden ser la M. ósea, la sangre de cordón umbilical y la sangre periférica de donantes previamente tratados con estimuladores de colonias para la movilización de CD34.Se comentan las diferencias en los resultados de los pacientes tratados en el Hospital Materno-Infantil Vall d'Hebron.La terapia génica abre una nueva era en el tratamiento de las IDP. El primer paciente al que se realizó este tratamiento en EE.UU. fue un déficit de ADA, si bien no se ha conseguido todavía una reconstitución mantenida. Los resultados favorables obtenidos en pacientes con IDCG por déficit de la cadena gamma del receptor de la IL-2, en París, con más de un año de seguimiento hacen prever un futuro próximo esperanzador.Se comentan las diferencias observadas según los vectores utilizados y la enfermedad de base (AU)

ABSTRACT

Hematopoietic stem-cell transplantation is currently the most appropriate substitution therapy in the most severe forms of primary immunodeficiency diseases (all the variants of SCID, WA, CID etc.). It can achieve total and permanent immunological reconstitution in 60 % of patients, depending on histocompatibility, source of the hematopoietic stem cells and the underlying disease. Stem-cell sources may be bone mass, umbilical cord blood and the peripheral blood of donors previously treated with colony stimulating factors for the mobilization CD34. We discuss the differences in the results obtained in patients treated at the Hospital Materno-Infantil Vall d'Hebron. Gene therapy opens a new era in the treatment of primary immunodeficiency diseases. The first patient to undergo this treatment in the United States of America had adenosine-deaminase deficiency, even though sustained remodeling has not been achieved. The favorable results obtained in patients with SCID by deficit in the gamma chain of the IL-2 receptor in Paris, with more than a year of follow up, suggest that the near future is promising. We also discuss the differences observed according to the vectors used and the underlying disease (AU)