Métodos de puntuación de propensión para crear una distribución equilibrada de las covariables en los estudios observacionales / Propensity score methods for creating covariate balance in observational studies

RESUMEN

La asignación aleatoria del tratamiento en los experimentos divide a los pacientes en grupos de tratamiento que están aproximadamente equilibrados en cuanto a las covariables basales. Sin embargo, en los estudios observacionales, en los que la asignación del tratamiento no es aleatoria, los pacientes de los grupos de tratamiento activo y de control difieren a menudo en covariables cruciales que están relacionadas con las variables de respuesta. Estos desequilibrios en las covariables pueden conducir a estimaciones sesgadas del efecto del tratamiento. La puntuación de propensión (propensity score) es la probabilidad de que a un paciente con unas características basales específicas se le asigne el tratamiento activo, y no el control. Aunque las puntuaciones de propensión son desconocidas en los estudios observacionales, al parear o subclasificar a los pacientes según las puntuaciones de propensión estimadas, podemos diseñar estudios observacionales que sean análogos a los experimentos aleatorios, con un equilibrio aproximado entre pacientes en cuanto a las covariables observadas. Los diseños de estudios observacionales basados en puntuaciones de propensión estimadas pueden producir estimaciones aproximadamente insesgadas del efecto del tratamiento. Una cuestión crucial es que los diseños de puntuación de propensión deben crearse sin tener acceso a las respuestas, imitando la separación entre el diseño del estudio y el análisis de las respuestas que es propia de los experimentos aleatorios. En este artículo se describen el marco conceptual de las respuestas potenciales para la inferencia causal y las mejores prácticas para el diseño de estudios observacionales con puntuaciones de propensión. Comentamos el uso de puntuaciones de propensión en dos estudios en los que se evaluaron la efectividad y los riesgos de los fármacos antifibrinolíticos durante las cirugías cardiacas (AU)

ABSTRACT

Randomization of treatment assignment in experiments generates treatment groups with approximately balanced baseline covariates. However, in observational studies, where treatment assignment is not random, patients in the active treatment and control groups often differ on crucial covariates that are related to outcomes. These covariate imbalances can lead to biased treatment effect estimates. The propensity score is the probability that a patient with particular baseline characteristics is assigned to active treatment rather than control. Though propensity scores are unknown in observational studies, by matching or subclassifying patients on estimated propensity scores, we can design observational studies that parallel randomized experiments, with approximate balance on observed covariates. Observational study designs based on estimated propensity scores can generate approximately unbiased treatment effect estimates. Critically, propensity score designs should be created without access to outcomes, mirroring the separation of study design and outcome analysis in randomized experiments. This paper describes the potential outcomes framework for causal inference and best practices for designing observational studies with propensity scores. We discuss the use of propensity scores in two studies assessing the effectiveness and risks of antifibrinolytic drugs during cardiac surgery (AU)