Desfechos clínicos substitutos e relevantes. O que são e como interpretá-los? / Surrogate and relevant clinical endpoints. What are they and how to interpret them?

RESUMO

Ensaios randomizados são a forma mais confiável de se avaliar novas intervenções em medicina. Os desfechos a serem aferidos em um ensaio clínico devem ter relevância do ponto de vista do paciente. Assim, desfechos definitivos como infarto do miocárdio, infarto cerebral, hospitalizações por insuficiência cardíaca (morbidade) e óbito (mortalidade) são relevantes clinicamente e devem ser aferidos nos ensaios clínicos que avaliam terapias com potencial de ampla aplicação prática. Desfechos substitutos ou intermediários são, em geral, variáveis contínuas de testes laboratoriais e funcionais. Mesmo que haja uma base fisiopatológica sólida, eles não devem, a princípio, servir de base para a tomada de decisão na prática clínica. Há vários exemplos na medicina cardiovascular que confirmam estas afirmativas e deveriam nos alertar para sermos cuidadosos ao tomar decisões terapêuticas baseadas em estudos que utilizam desfechos substitutos.