Gene transfer of low levels of beta-glucuronidase corrects hepatic lysosomal storage in a large animal model of mucopolysaccharidosis VII.

Wolfe, J H; Sands, M S; Harel, N; Weil, M A; Parente, M K; Polesky, A C; Reilly, J J; Hasson, C; Weimelt, S; Haskins, M E

Wolfe, J H; Sands, M S; Harel, N; Weil, M A; Parente, M K; Polesky, A C; Reilly, J J; Hasson, C; Weimelt, S; Haskins, M E.

Afiliação

Wolfe JH; Department of Pathobiology and Center for Comparative Medical Genetics, University of Pennsylvania, Philadelphia, Pennsylvania 19104, USA. jhwolfe@vet.upenn.edu

Mol Ther ; 2(6): 552-61, 2000 Dec.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-11124056

Assuntos

Técnicas de Transferência de Genes; Glucuronidase/genética; Fígado/metabolismo; Mucopolissacaridose VII/terapia; Animais; Modelos Animais de Doenças; Cães; Glucuronidase/fisiologia; Fígado/enzimologia; Fígado/ultraestrutura; Camundongos; Camundongos Knockout; Microscopia Eletrônica; Mucopolissacaridose VII/enzimologia

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose VII / Técnicas de Transferência de Genes / Glucuronidase / Fígado Limite: Animals Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2000 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Estados Unidos

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