Partial correction of the alpha-galactosidase A deficiency and reduction of glycolipid storage in Fabry mice using synthetic vectors.

Przybylska, Malgorzata; Wu, I-Huan; Zhao, Hongmei; Ziegler, Robin J; Tousignant, Jennifer D; Desnick, Robert J; Scheule, Ronald K; Cheng, Seng H; Yew, Nelson S

Przybylska, Malgorzata; Wu, I-Huan; Zhao, Hongmei; Ziegler, Robin J; Tousignant, Jennifer D; Desnick, Robert J; Scheule, Ronald K; Cheng, Seng H; Yew, Nelson S.

Afiliação

Przybylska M; Genzyme Corporation, 31 New York Avenue, Framingham, MA 01701-9322, USA.

J Gene Med ; 6(1): 85-92, 2004 Jan.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-14716680

Assuntos

Doença de Fabry/genética; Doença de Fabry/terapia; Terapia Genética; Vetores Genéticos; Triexosilceramidas/metabolismo; alfa-Galactosidase/genética; Animais; Modelos Animais de Doenças; Feminino; Expressão Gênica; Lipídeos; Camundongos; Camundongos Endogâmicos BALB C; Plasmídeos/genética; alfa-Galactosidase/biossíntese

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Triexosilceramidas / Terapia Genética / Doença de Fabry / Alfa-Galactosidase / Vetores Genéticos Limite: Animals Idioma: En Revista: J Gene Med Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Ano de publicação: 2004 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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