Correction of the biochemical and functional deficits in fabry mice following AAV8-mediated hepatic expression of alpha-galactosidase A.

Ziegler, Robin J; Cherry, Maribeth; Barbon, Christine M; Li, Chester; Bercury, Scott D; Armentano, Donna; Desnick, Robert J; Cheng, Seng H

Ziegler, Robin J; Cherry, Maribeth; Barbon, Christine M; Li, Chester; Bercury, Scott D; Armentano, Donna; Desnick, Robert J; Cheng, Seng H.

Afiliação

Ziegler RJ; Genzyme Corporation, Framingham, Massachusetts, USA.

Mol Ther ; 15(3): 492-500, 2007 Mar.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-17191071

Assuntos

Dependovirus/genética; Doença de Fabry/enzimologia; Expressão Gênica/genética; Fígado/metabolismo; alfa-Galactosidase/metabolismo; Animais; Anticorpos/imunologia; Linfócitos T CD4-Positivos/enzimologia; Linfócitos T CD4-Positivos/imunologia; Doença de Fabry/genética; Doença de Fabry/patologia; Doença de Fabry/terapia; Regulação Enzimológica da Expressão Gênica; Terapia Genética; Vetores Genéticos/genética; Humanos; Tolerância Imunológica; Masculino; Camundongos; Camundongos Endogâmicos BALB C; Doenças do Sistema Nervoso Periférico/enzimologia; Doenças do Sistema Nervoso Periférico/genética; Doenças do Sistema Nervoso Periférico/patologia; Doenças do Sistema Nervoso Periférico/terapia; alfa-Galactosidase/genética; alfa-Galactosidase/imunologia

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Expressão Gênica / Doença de Fabry / Dependovirus / Alfa-Galactosidase / Fígado Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2007 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos

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