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Long-term safety and efficacy following systemic administration of a self-complementary AAV vector encoding human FIX pseudotyped with serotype 5 and 8 capsid proteins.
Nathwani, Amit C; Rosales, Cecilia; McIntosh, Jenny; Rastegarlari, Ghasem; Nathwani, Devhrut; Raj, Deepak; Nawathe, Sushmita; Waddington, Simon N; Bronson, Roderick; Jackson, Scott; Donahue, Robert E; High, Katherine A; Mingozzi, Federico; Ng, Catherine Y C; Zhou, Junfang; Spence, Yunyu; McCarville, M Beth; Valentine, Marc; Allay, James; Coleman, John; Sleep, Susan; Gray, John T; Nienhuis, Arthur W; Davidoff, Andrew M.
Afiliação
  • Nathwani AC; Department of Hematology, University College London Cancer Institute, London, UK. a.nathwani@ucl.ac.uk
Mol Ther ; 19(5): 876-85, 2011 May.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-21245849
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Fator IX / Terapia Genética / Hemofilia B / Dependovirus / Proteínas do Capsídeo Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2011 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido
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