Lysosomal storage disease: gene therapy on both sides of the blood-brain barrier.

Aronovich, Elena L; Hackett, Perry B

Aronovich, Elena L; Hackett, Perry B.

Afiliação

Aronovich EL; Department of Genetics, Cell Biology and Development, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States; Center for Genome Engineering, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States. Electronic address: arono001@umn.edu.
Hackett PB; Department of Genetics, Cell Biology and Development, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States; Center for Genome Engineering, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States.

Mol Genet Metab ; 114(2): 83-93, 2015 Feb.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-25410058

Assuntos

Terapia Genética; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/genética; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/terapia; Animais; Barreira Hematoencefálica; Modelos Animais de Doenças; Vetores Genéticos; Humanos; Lisossomos/genética; Mucopolissacaridose I/genética; Mucopolissacaridose I/terapia; Mucopolissacaridose III/genética; Mucopolissacaridose III/terapia

Palavras-chave

Behavior; CNS; Mucopolysaccharidosis; Neurologic; Sleeping Beauty transposon; Transcytosis

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Doenças por Armazenamento dos Lisossomos Tipo de estudo: Guideline Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Ano de publicação: 2015 Tipo de documento: Article

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