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The treatment of juvenile/adult GM1-gangliosidosis with Miglustat may reverse disease progression.
Deodato, Federica; Procopio, Elena; Rampazzo, Angelica; Taurisano, Roberta; Donati, Maria Alice; Dionisi-Vici, Carlo; Caciotti, Anna; Morrone, Amelia; Scarpa, Maurizio.
Afiliação
  • Deodato F; Division of Metabolic Disease, Bambino Gesù Children's Hospital, IRCCS, Rome, Italy.
  • Procopio E; Metabolic and Neuromuscular Unit, Neuroscience Department, A. Meyer Children's Hospital, Florence, Italy.
  • Rampazzo A; Department of Pediatrics, University Children's Hospital, Padua, Italy.
  • Taurisano R; Division of Metabolic Disease, Bambino Gesù Children's Hospital, IRCCS, Rome, Italy.
  • Donati MA; Metabolic and Neuromuscular Unit, Neuroscience Department, A. Meyer Children's Hospital, Florence, Italy.
  • Dionisi-Vici C; Division of Metabolic Disease, Bambino Gesù Children's Hospital, IRCCS, Rome, Italy.
  • Caciotti A; Molecular and Cell Biology Laboratory, Pediatric Neurology Unit and Laboratories, Neuroscience Department, A. Meyer Children's Hospital, Florence, Italy. anna.caciotti@meyer.it.
  • Morrone A; Molecular and Cell Biology Laboratory, Pediatric Neurology Unit and Laboratories, Neuroscience Department, A. Meyer Children's Hospital, Florence, Italy.
  • Scarpa M; Department of Neurosciences, Psychology, Pharmacology and Child Health, University of Florence, Florence, Italy.
Metab Brain Dis ; 32(5): 1529-1536, 2017 10.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28577204
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Gangliosidose GM1 / 1-Desoxinojirimicina / Inibidores de Glicosídeo Hidrolases Tipo de estudo: Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adult / Female / Humans Idioma: En Revista: Metab Brain Dis Assunto da revista: CEREBRO / METABOLISMO Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália País de publicação: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Gangliosidose GM1 / 1-Desoxinojirimicina / Inibidores de Glicosídeo Hidrolases Tipo de estudo: Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adult / Female / Humans Idioma: En Revista: Metab Brain Dis Assunto da revista: CEREBRO / METABOLISMO Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália País de publicação: Estados Unidos