Validation and Detection of Exon Skipping Boosters in DMD Patient Cell Models and mdx Mouse.

Barthelemy, Florian; Wang, Dereck; Nelson, Stanley F; Miceli, M Carrie

Barthelemy, Florian; Wang, Dereck; Nelson, Stanley F; Miceli, M Carrie.

Afiliação

Barthelemy F; Center for Duchenne Muscular Dystrophy, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA.
Wang D; Molecular Biology Institute, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA.
Nelson SF; Center for Duchenne Muscular Dystrophy, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA.
Miceli MC; Molecular Biology Institute, University of California, Los Angeles, Los Angeles, CA, USA.

Methods Mol Biol ; 1828: 309-326, 2018.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30171550

Assuntos

Distrofina/genética; Éxons; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Splicing de RNA; Animais; Reprogramação Celular/genética; Modelos Animais de Doenças; Fibroblastos/metabolismo; Terapia Genética; Humanos; Imuno-Histoquímica; Camundongos; Camundongos Endogâmicos mdx; Células Musculares/metabolismo; Fibras Musculares Esqueléticas/metabolismo; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Mutação; Proteína MyoD/genética; Proteína MyoD/metabolismo; Reação em Cadeia da Polimerase Via Transcriptase Reversa

Palavras-chave

Dantrolene; Dystrophin; Exon skipping; Muscular dystrophies; Therapies

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Splicing de RNA / Éxons / Distrofina / Distrofia Muscular de Duchenne Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Methods Mol Biol Assunto da revista: BIOLOGIA MOLECULAR Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Estados Unidos

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