[Our experience with sirolimus for the treatment of complicated vascular anomalies]. / Nuestra experiencia con la utilización de sirolimus en el tratamiento de anomalías vasculares complejas.
Cir Pediatr
; 32(1): 28-33, 2019 Jan 21.
Article
em Es
| MEDLINE
| ID: mdl-30714698
RESUMEN
OBJETIVOS: Los inhibidores mTOR se están utilizando para el tratamiento de anomalías vasculares (AV) complejas sin respuesta a tratamientos convencionales. Presentamos nuestros resultados en pacientes pediátricos tratados con sirolimus. METODOS: Análisis retrospectivo de pacientes tratados con Sirolimus, entre 2014 y 2017, describiendo el tipo de anomalía vascular, respuesta al tratamiento y complicaciones derivadas de su empleo. Se incluyeron pacientes con anomalías vasculares complejas, tras firma del consentimiento informado y con dosis inicial de 0,8 mg/m2/12 horas, monitorizando niveles plasmáticos. Se definió respuesta favorable tanto en términos clínicos como radiológicos. RESULTADOS: Recibieron sirolimus 9 pacientes, mediana de edad de 14 meses (RIQ: 1 mes-14 años). El 66% fueron niñas. Se trataron 5 malformaciones linfáticas (ML) microquísticas complejas (en algunas como coadyuvante a otros tratamientos), 1 linfangioendoteliomatosis multifocal con trombopenia, 1 linfangiomatosis kaposiforme, 1 malformación mixta veno-linfática, 1 hemangioendotelioma kaposiforme (HEK). Mediana de tratamiento: 4 meses (2-18 meses). En 6 pacientes (66%) se objetivó resolución o mejoría de las lesiones. El paciente con HEK mostró resolución completa tras 2 meses de tratamiento. En dos pacientes con ML microquística y en el paciente con malformación mixta, se apreció mejoría clínica y disminución del tamaño de las lesiones tras una mediana de tratamiento de 3 meses. Se apreció efecto rebote en dos ML al suspender el tratamiento. Tres pacientes presentaron hipertransaminasemia e hipercolesterolemia, sin precisar tratamiento médico. CONCLUSIONES: En nuestro estudio, objetivamos que el sirolimus tuvo una eficacia moderada en el tratamiento de AV complejas, pero fue resolutivo en el HEK.
Palavras-chave
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Coleções:
01-internacional
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Sirolimo
/
Malformações Vasculares
/
Serina-Treonina Quinases TOR
Tipo de estudo:
Guideline
/
Observational_studies
Limite:
Adolescent
/
Child
/
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Infant
/
Male
Idioma:
Es
Revista:
Cir Pediatr
Assunto da revista:
PEDIATRIA
Ano de publicação:
2019
Tipo de documento:
Article
País de publicação:
Espanha