CRISPR/Cas9 for Sickle Cell Disease: Applications, Future Possibilities, and Challenges.

Demirci, Selami; Leonard, Alexis; Haro-Mora, Juan J; Uchida, Naoya; Tisdale, John F

Demirci, Selami; Leonard, Alexis; Haro-Mora, Juan J; Uchida, Naoya; Tisdale, John F.

Afiliação

Demirci S; Cellular and Molecular Therapeutics Branch, NHLBI/NIDDK, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA. selami.demirci@nih.gov.
Leonard A; Cellular and Molecular Therapeutics Branch, National Heart, Lung and Blood Institute, Bethesda, MD, USA. selami.demirci@nih.gov.
Haro-Mora JJ; Cellular and Molecular Therapeutics Branch, NHLBI/NIDDK, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.
Uchida N; Cellular and Molecular Therapeutics Branch, NHLBI/NIDDK, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.
Tisdale JF; Cellular and Molecular Therapeutics Branch, NHLBI/NIDDK, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA.

Adv Exp Med Biol ; 1144: 37-52, 2019.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30715679

Assuntos

Anemia Falciforme/terapia; Sistemas CRISPR-Cas; Edição de Genes; Hemoglobina Fetal; Células-Tronco Hematopoéticas/citologia; Humanos; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/citologia

Palavras-chave

Gene editing; Gene therapy; Hematopoietic stem cell transplantation; Hemoglobinopathies; Programmable endonucleases

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Sistemas CRISPR-Cas / Edição de Genes / Anemia Falciforme Limite: Humans Idioma: En Revista: Adv Exp Med Biol Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Estados Unidos

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