Use of PTC124 for nonsense suppression therapy targeting BMP4 nonsense variants in vitro and the bmp4st72 allele in zebrafish.

Krall, Max; Htun, Stephanie; Slavotinek, Anne

Krall, Max; Htun, Stephanie; Slavotinek, Anne.

Afiliação

Krall M; Division of Genetics, Department of Pediatrics, University of California San Francisco, San Francisco, CA, United States of America.
Htun S; Division of Genetics, Department of Pediatrics, University of California San Francisco, San Francisco, CA, United States of America.
Slavotinek A; Division of Genetics, Department of Pediatrics, University of California San Francisco, San Francisco, CA, United States of America.

PLoS One ; 14(4): e0212121, 2019.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31017898

Assuntos

Proteína Morfogenética Óssea 4/genética; Códon sem Sentido/efeitos dos fármacos; Oxidiazóis/farmacologia; Proteínas de Peixe-Zebra/genética; Peixe-Zebra/genética; Alelos; Animais; Terapia Genética; Células HEK293; Humanos; Supressão Genética/efeitos dos fármacos; Transfecção

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oxidiazóis / Peixe-Zebra / Códon sem Sentido / Proteínas de Peixe-Zebra / Proteína Morfogenética Óssea 4 Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: PLoS One Assunto da revista: CIENCIA / MEDICINA Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Estados Unidos

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