An update on gene therapy for lysosomal storage disorders.

Nagree, Murtaza S; Scalia, Simone; McKillop, William M; Medin, Jeffrey A

Nagree, Murtaza S; Scalia, Simone; McKillop, William M; Medin, Jeffrey A.

Afiliação

Nagree MS; a Department of Medical Biophysics , University of Toronto , Toronto , Ontario , Canada.
Scalia S; b Department of Pediatrics , Medical College of Wisconsin , Milwaukee , WI , USA.
McKillop WM; b Department of Pediatrics , Medical College of Wisconsin , Milwaukee , WI , USA.
Medin JA; b Department of Pediatrics , Medical College of Wisconsin , Milwaukee , WI , USA.

Expert Opin Biol Ther ; 19(7): 655-670, 2019 07.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-31056978

Assuntos

Terapia Genética; Doenças por Armazenamento dos Lisossomos/terapia; Animais; Encéfalo/metabolismo; Terapia Baseada em Transplante de Células e Tecidos; Dependovirus/genética; Vetores Genéticos/genética; Vetores Genéticos/metabolismo; Células-Tronco Hematopoéticas/citologia; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Humanos; Fígado/metabolismo

Palavras-chave

Lysosomal storage disorders; adeno-associated virus; clinical trials; cross-correction; gene therapy; hematopoietic stem cells; lentivirus; vectors

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Doenças por Armazenamento dos Lisossomos Tipo de estudo: Guideline Aspecto: Patient_preference Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Expert Opin Biol Ther Assunto da revista: BIOLOGIA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Canadá

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