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Splice modulating antisense oligonucleotides restore some acid-alpha-glucosidase activity in cells derived from patients with late-onset Pompe disease.
Aung-Htut, May Thandar; Ham, Kristin A; Tchan, Michel; Johnsen, Russell; Schnell, Frederick J; Fletcher, Sue; Wilton, Steve D.
Afiliação
  • Aung-Htut MT; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Murdoch, 6150, Australia.
  • Ham KA; Perron Institute for Neurological and Translational Science and Centre for Neuromuscular and Neurological Disorders, The University of Western Australia, Perth, 6009, Australia.
  • Tchan M; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Murdoch, 6150, Australia.
  • Johnsen R; Perron Institute for Neurological and Translational Science and Centre for Neuromuscular and Neurological Disorders, The University of Western Australia, Perth, 6009, Australia.
  • Schnell FJ; Genetic Medicine, Westmead Hospital, Sydney, 2145, Australia.
  • Fletcher S; Sydney Medical School, The University of Sydney, Sydney, 2006, Australia.
  • Wilton SD; Centre for Molecular Medicine and Innovative Therapeutics, Murdoch University, Murdoch, 6150, Australia.
Sci Rep ; 10(1): 6702, 2020 04 21.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32317649

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Splicing de RNA / Oligonucleotídeos Antissenso / Alfa-Glucosidases Tipo de estudo: Observational_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Sci Rep Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Austrália País de publicação: Reino Unido

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Splicing de RNA / Oligonucleotídeos Antissenso / Alfa-Glucosidases Tipo de estudo: Observational_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Sci Rep Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Austrália País de publicação: Reino Unido