Splice modulating antisense oligonucleotides restore some acid-alpha-glucosidase activity in cells derived from patients with late-onset Pompe disease.
Sci Rep
; 10(1): 6702, 2020 04 21.
Article
em En
| MEDLINE
| ID: mdl-32317649
Texto completo:
1
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01-internacional
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MEDLINE
Assunto principal:
Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II
/
Splicing de RNA
/
Oligonucleotídeos Antissenso
/
Alfa-Glucosidases
Tipo de estudo:
Observational_studies
Limite:
Humans
Idioma:
En
Revista:
Sci Rep
Ano de publicação:
2020
Tipo de documento:
Article
País de afiliação:
Austrália
País de publicação:
Reino Unido