Liver-Targeted AAV8 Gene Therapy Ameliorates Skeletal and Cardiovascular Pathology in a Mucopolysaccharidosis IVA Murine Model.

Sawamoto, Kazuki; Karumuthil-Melethil, Subha; Khan, Shaukat; Stapleton, Molly; Bruder, Joseph T; Danos, Olivier; Tomatsu, Shunji

Sawamoto, Kazuki; Karumuthil-Melethil, Subha; Khan, Shaukat; Stapleton, Molly; Bruder, Joseph T; Danos, Olivier; Tomatsu, Shunji.

Afiliação

Sawamoto K; Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE 19899-0269, USA.
Karumuthil-Melethil S; REGENXBIO, Rockville, MD 20850, USA.
Khan S; Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE 19899-0269, USA.
Stapleton M; Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE 19899-0269, USA.
Bruder JT; REGENXBIO, Rockville, MD 20850, USA.
Danos O; REGENXBIO, Rockville, MD 20850, USA.
Tomatsu S; Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE 19899-0269, USA.

Mol Ther Methods Clin Dev ; 18: 50-61, 2020 Sep 11.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32577432

Palavras-chave

AAV; GALNS; MPS IVA; cardiovascular disease; keratan sulfate; liver targeting; skeletal dysplasia

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Idioma: En Revista: Mol Ther Methods Clin Dev Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Estados Unidos

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