Benefits of Prophylactic Short-Course Immune Tolerance Induction in Patients With Infantile Pompe Disease: Demonstration of Long-Term Safety and Efficacy in an Expanded Cohort.

Desai, Ankit K; Baloh, Carolyn H; Sleasman, John W; Rosenberg, Amy S; Kishnani, Priya S

Desai, Ankit K; Baloh, Carolyn H; Sleasman, John W; Rosenberg, Amy S; Kishnani, Priya S.

Afiliação

Desai AK; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.
Baloh CH; Division of Allergy, Immunology, and Pulmonary Medicine, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.
Sleasman JW; Division of Allergy, Immunology, and Pulmonary Medicine, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.
Rosenberg AS; Division of Biologics Review and Research 3, Office of Biotechnology Products, Center for Drug Evaluation and Research, US FDA, Bethesda, MD, United States.
Kishnani PS; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Health System, Durham, NC, United States.

Front Immunol ; 11: 1727, 2020.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32849613

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/tratamento farmacológico; Tolerância Imunológica/efeitos dos fármacos; Imunoglobulinas Intravenosas/administração & dosagem; Imunossupressores/administração & dosagem; Metotrexato/administração & dosagem; Rituximab/administração & dosagem; alfa-Glucosidases/uso terapêutico; Anticorpos/sangue; Criança; Pré-Escolar; Quimioterapia Combinada; Terapia de Reposição de Enzimas/efeitos adversos; Feminino; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/diagnóstico; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/enzimologia; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/imunologia; Humanos; Imunoglobulinas Intravenosas/efeitos adversos; Imunossupressores/efeitos adversos; Lactente; Masculino; Metotrexato/efeitos adversos; Estudos Retrospectivos; Rituximab/efeitos adversos; Fatores de Tempo; Resultado do Tratamento; alfa-Glucosidases/efeitos adversos; alfa-Glucosidases/imunologia

Palavras-chave

alglucosidase alfa; anti-drug antibodies; anti-rhGAA IgG antibody; enzyme replacement therapy; immune tolerance induction; immunogenicity

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Metotrexato / Imunoglobulinas Intravenosas / Alfa-Glucosidases / Terapia de Reposição de Enzimas / Rituximab / Tolerância Imunológica / Imunossupressores Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Front Immunol Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article País de afiliação: Estados Unidos País de publicação: Suíça

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