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Impact of long-term elosulfase alfa treatment on clinical and patient-reported outcomes in patients with mucopolysaccharidosis type IVA: results from a Managed Access Agreement in England.
Cleary, Maureen; Davison, James; Gould, Rachel; Geberhiwot, Tarekegn; Hughes, Derralynn; Mercer, Jean; Morrison, Alexandra; Murphy, Elaine; Santra, Saikat; Jarrett, James; Mukherjee, Swati; Stepien, Karolina M.
Afiliação
  • Cleary M; Department of Metabolic Medicine, Great Ormond Street Hospital, Great Ormond St., London, WC1N 3JH, UK. maureen.cleary@gosh.nhs.uk.
  • Davison J; NIHR Biomedical Research Centre London, London, UK. maureen.cleary@gosh.nhs.uk.
  • Gould R; Department of Metabolic Medicine, Great Ormond Street Hospital, Great Ormond St., London, WC1N 3JH, UK.
  • Geberhiwot T; NIHR Biomedical Research Centre London, London, UK.
  • Hughes D; Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust, Birmingham, UK.
  • Mercer J; University Hospital Birmingham, Birmingham, UK.
  • Morrison A; Royal Free NHS Foundation Trust and University College London, London, UK.
  • Murphy E; Saint Mary's Hospital, Manchester, UK.
  • Santra S; Rare Disease Research Partners, Amersham, UK.
  • Jarrett J; National Hospital for Neurology and Neurosurgery, London, UK.
  • Mukherjee S; Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust, Birmingham, UK.
  • Stepien KM; BioMarin International Ltd., London, UK.
Orphanet J Rare Dis ; 16(1): 38, 2021 01 21.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33478511
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose IV Aspecto: Patient_preference Limite: Humans País/Região como assunto: Europa Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Assunto da revista: MEDICINA Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido País de publicação: Reino Unido
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