Design and In Vitro Evaluation of Splice-Switching Oligonucleotides Bearing Locked Nucleic Acids, Amido-Bridged Nucleic Acids, and Guanidine-Bridged Nucleic Acids.

Shimo, Takenori; Nakatsuji, Yusuke; Tachibana, Keisuke; Obika, Satoshi

Shimo, Takenori; Nakatsuji, Yusuke; Tachibana, Keisuke; Obika, Satoshi.

Afiliação

Shimo T; Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Osaka University, 1-6 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan.
Nakatsuji Y; Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Osaka University, 1-6 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan.
Tachibana K; Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Osaka University, 1-6 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan.
Obika S; Graduate School of Pharmaceutical Sciences, Osaka University, 1-6 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan.

Int J Mol Sci ; 22(7)2021 Mar 29.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33805378

Assuntos

Distrofina/genética; Guanidina/química; Oligonucleotídeos/química; Oligonucleotídeos/genética; Linhagem Celular; Distrofina/metabolismo; Éxons; Marcação de Genes/métodos; Humanos; Ácidos Nucleicos/química; Oligonucleotídeos/síntese química; Splicing de RNA; Temperatura; Transfecção

Palavras-chave

amido-bridged nucleic acids (AmNAs); bridged nucleic acids (BNAs); chemical modification; dystrophin; exon skipping; guanidine-bridged nucleic acids (GuNAs); locked nucleic acids (LNAs); splice-switching oligonucleotide

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Oligonucleotídeos / Distrofina / Guanidina Limite: Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article País de afiliação: Japão País de publicação: Suíça

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