Glicoproteínas/genética; Mucopolissacaridose II/terapia; Adolescente; Animais; Barreira Hematoencefálica; Sistemas CRISPR-Cas; Criança; Pré-Escolar; Ensaios Clínicos como Assunto; Dependovirus/genética; Modelos Animais de Doenças; Portadores de Fármacos; Eletroporação; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Edição de Genes; Terapia Genética; Vetores Genéticos/efeitos adversos; Vetores Genéticos/uso terapêutico; Glicoproteínas/farmacocinética; Glicoproteínas/uso terapêutico; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas; Humanos; Imunoconjugados/administração & dosagem; Imunoconjugados/uso terapêutico; Lactente; Injeções Intraventriculares; Injeções Espinhais; Lentivirus/genética; Camundongos; Mucopolissacaridose II/genética; Estudos Multicêntricos como Assunto; Proteínas Recombinantes/administração & dosagem; Proteínas Recombinantes/uso terapêutico; Retroviridae/genética; Nucleases dos Efetores Semelhantes a Ativadores de Transcrição

Hunter syndrome; adeno-associated viruses; gene editing; genetic therapy; mucopolysaccharidosis II; review