[Pharmacological and clinical profile of Onasemnogene Aveparvovec, the first gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA)].

Atsumi, Ayaka; Yoneda, Tomohiro; Tsuchida, Ken; Kagawa, Yusuke; Tominaga, Shunsuke; Kawase, Kazuho; Kikuchi, Nobutaka

Atsumi, Ayaka; Yoneda, Tomohiro; Tsuchida, Ken; Kagawa, Yusuke; Tominaga, Shunsuke; Kawase, Kazuho; Kikuchi, Nobutaka.

Afiliação

Atsumi A; Medical department of Gene Therapies business Unit, Novartis Pharma K.K.
Yoneda T; Global Drug Development Division, Novartis Pharma K.K.
Tsuchida K; Global Drug Development Division, Novartis Pharma K.K.
Kagawa Y; Global Drug Development Division, Novartis Pharma K.K.
Tominaga S; Global Drug Development Division, Novartis Pharma K.K.
Kawase K; Medical department of Gene Therapies business Unit, Novartis Pharma K.K.
Kikuchi N; Medical department of Gene Therapies business Unit, Novartis Pharma K.K.

Nihon Yakurigaku Zasshi ; 157(1): 53-61, 2022.

Article em Ja | MEDLINE | ID: mdl-34980814

Assuntos

Atrofia Muscular Espinal; Atrofias Musculares Espinais da Infância; Animais; Terapia Genética; Humanos; Infusões Intravenosas; Camundongos; Atrofia Muscular Espinal/genética; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Atrofias Musculares Espinais da Infância/tratamento farmacológico; Resultado do Tratamento

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Atrofia Muscular Espinal / Atrofias Musculares Espinais da Infância Tipo de estudo: Prognostic_studies Limite: Animals / Humans Idioma: Ja Revista: Nihon Yakurigaku Zasshi Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de publicação: Japão

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