Therapeutic Application of Extracellular Vesicles-Capsulated Adeno-Associated Virus Vector via <i>nSMase2/Smpd3</i>, Satellite, and Immune Cells in Duchenne Muscular Dystrophy.

Matsuzaka, Yasunari; Hirai, Yukihiko; Hashido, Kazuo; Okada, Takashi

Therapeutic Application of Extracellular Vesicles-Capsulated Adeno-Associated Virus Vector via nSMase2/Smpd3, Satellite, and Immune Cells in Duchenne Muscular Dystrophy.

Matsuzaka, Yasunari; Hirai, Yukihiko; Hashido, Kazuo; Okada, Takashi.

Afiliação

Matsuzaka Y; Division of Molecular and Medical Genetics, Center for Gene and Cell Therapy, The Institute of Medical Science, University of Tokyo, Minato-ku, Tokyo 108-8639, Japan.
Hirai Y; Administrative Section of Radiation Protection, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan.
Hashido K; Division of Molecular and Medical Genetics, Center for Gene and Cell Therapy, The Institute of Medical Science, University of Tokyo, Minato-ku, Tokyo 108-8639, Japan.
Okada T; Administrative Section of Radiation Protection, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan.

Int J Mol Sci ; 23(3)2022 Jan 28.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35163475

Assuntos

Vesículas Extracelulares/virologia; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Células Satélites de Músculo Esquelético/metabolismo; Esfingomielina Fosfodiesterase/genética; Animais; Ácidos Nucleicos Livres/genética; Dependovirus/genética; Vesículas Extracelulares/genética; Vesículas Extracelulares/transplante; Terapia Genética; Vetores Genéticos; Humanos; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/imunologia; Transdução Genética

Palavras-chave

Duchenne muscular dystrophy; adeno-associated virus; extracellular vesicle; extracellular vesicle-capsulated adeno-associated virus vector; microRNAs; myofiber degeneration; nSMase2/Smpd3; satellite cell

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Esfingomielina Fosfodiesterase / Distrofia Muscular de Duchenne / Células Satélites de Músculo Esquelético / Vesículas Extracelulares Tipo de estudo: Risk_factors_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Japão País de publicação: Suíça

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