CRISPR Therapeutics for Duchenne Muscular Dystrophy.

Erkut, Esra; Yokota, Toshifumi

Erkut, Esra; Yokota, Toshifumi.

Afiliação

Erkut E; Department of Medical Genetics, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, 8613-114 Street, Edmonton, AB T6G 2H7, Canada.
Yokota T; Department of Medical Genetics, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, 8613-114 Street, Edmonton, AB T6G 2H7, Canada.

Int J Mol Sci ; 23(3)2022 Feb 06.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35163754

Assuntos

Distrofina/genética; Edição de Genes/métodos; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Animais; Sistemas CRISPR-Cas; Modelos Animais de Doenças; Distrofina/metabolismo; Mutação da Fase de Leitura; Humanos; Masculino; Distrofia Muscular de Duchenne/diagnóstico; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Fases de Leitura; Pesquisa Translacional Biomédica

Palavras-chave

CRISPR; Duchenne muscular dystrophy (DMD); NHEJ; dystrophin; exon skipping; gene editing

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Distrofina / Distrofia Muscular de Duchenne / Edição de Genes Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Canadá País de publicação: Suíça

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