An observational study to investigate the relationship between plasma glucosylsphingosine (lyso-Gb1) concentration and treatment outcomes of patients with Gaucher disease in Japan.

Ida, Hiroyuki; Watanabe, Yuko; Sagara, Rieko; Inoue, Yoichi; Fernandez, Jovelle

Ida, Hiroyuki; Watanabe, Yuko; Sagara, Rieko; Inoue, Yoichi; Fernandez, Jovelle.

Afiliação

Ida H; The Jikei University Hospital, Tokyo, Japan.
Watanabe Y; Japan Medical Office, Takeda Pharmaceutical Company Limited, 1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-Ku, Tokyo, 103-8668, Japan. yuko.watanabe@takeda.com.
Sagara R; Japan Medical Office, Takeda Pharmaceutical Company Limited, 1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-Ku, Tokyo, 103-8668, Japan.
Inoue Y; Japan Medical Office, Takeda Pharmaceutical Company Limited, 1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-Ku, Tokyo, 103-8668, Japan.
Fernandez J; Japan Medical Office, Takeda Pharmaceutical Company Limited, 1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-Ku, Tokyo, 103-8668, Japan.

Orphanet J Rare Dis ; 17(1): 401, 2022 11 03.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36329499

Assuntos

Doença de Gaucher; Trombocitopenia; Humanos; Doença de Gaucher/diagnóstico; Glucosilceramidas/uso terapêutico; Esplenomegalia/induzido quimicamente; Esplenomegalia/tratamento farmacológico; Hepatomegalia/induzido quimicamente; Hepatomegalia/tratamento farmacológico; Glucosilceramidase/genética; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Resultado do Tratamento; Biomarcadores; Trombocitopenia/induzido quimicamente; Trombocitopenia/tratamento farmacológico; Dor/tratamento farmacológico

Palavras-chave

Biomarkers; Gaucher disease; Japan; Lyso-GL1 (glucosylsphinogosine); Lyso-Gb1 (glucosylsphingosine); Velaglucerase alfa

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Trombocitopenia / Doença de Gaucher Tipo de estudo: Clinical_trials / Diagnostic_studies / Observational_studies / Prognostic_studies Limite: Humans Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Assunto da revista: MEDICINA Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article País de afiliação: Japão País de publicação: Reino Unido

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