Detalhe da pesquisa
1.
Biochemical Correction of GM2 Ganglioside Accumulation in AB-Variant GM2 Gangliosidosis.
Int J Mol Sci
; 24(11)2023 May 24.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37298170
2.
Efficacy of Adeno-Associated Virus Serotype 9-Mediated Gene Therapy for AB-Variant GM2 Gangliosidosis.
Int J Mol Sci
; 24(19)2023 Sep 27.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-37834060
3.
A Comprehensive Review: Sphingolipid Metabolism and Implications of Disruption in Sphingolipid Homeostasis.
Int J Mol Sci
; 22(11)2021 May 28.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-34071409
4.
Intrathecal delivery of a bicistronic AAV9 vector expressing ß-hexosaminidase A corrects Sandhoff disease in a murine model: A dosage study.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101168, 2024 Mar 14.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38205442
5.
Characterization of a phenotypically severe animal model for human AB-Variant GM2 gangliosidosis.
Front Mol Neurosci
; 16: 1242814, 2023.
Artigo
em Inglês
| MEDLINE | ID: mdl-38098938