RESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: El cáncer de pulmón es la más común y la principal causa de morbilidad y mortalidad por cáncer a nivel mundial. En 2020, se diagnosticaron 2 millones de casos y se registraron 1.8 millones de muertes, afectando mayormente a hombres. El cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) representa el 85% de los casos, siendo el adenocarcinoma el subtipo histológico más frecuente. A nivel molecular, las mutaciones en el Receptor del Factor de Crecimiento Epidérmico (EGFR) es la mutación más frecuente del CPCNP y corresponden al 30-50% de la población asiática. En Perú, el 25% corresponde a las mutaciones en el gen EGFR. Sin embargo, la mutación de EGFR en la inserción del exón 20 (EGFR Ex20) es la más rara, equivale a un 4 12%. Esta mutación complica el tratamiento, ya que suelen ser resistentes a las terapias convencionales. Tecnología sanitária: El Amivantamab (Rybrevant® o JNJ-61186372) es un anticuerpo humano que se une simultáneamente a los receptores EGFR y MET en la superficie de las células cancerígenas, bloqueando ambos receptores. Esta acción interfiere con las señales necesarias para la supervivencia y el crecimiento de dichas células. Además, amivantamab activa el sistema inmunológico, induciendo a las células inmunitarias a destruir las células cancerígenas mediante citotoxicidad. Este medicamento fue aprobado por la Administración de Alimientos y Medicamentos
Asunto(s)
Humanos , Cisplatino/administración & dosificación , Quimioterapia Adyuvante/instrumentación , Receptores de Factores de Crecimiento , Carcinoma de Pulmón de Células no Pequeñas/tratamiento farmacológico , Anticuerpos Monoclonales Humanizados/uso terapéutico , Metástasis de la Neoplasia/tratamiento farmacológico , Evaluación en Salud/economía , EficaciaRESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: Cuadro clínico En el 2022, se reportaron 2 296 840 casos nuevos y 666 103 muertes por cáncer de mama a nivel mundial. Considerando estas cifras, el cáncer de mama ocupa el segundo lugar entre los cánceres más frecuentes y el cuarto lugar entre las causas de muerte por cáncer más frecuentes a nivel mundial. En el Perú, para el 2022, se estimaron unos 7 797 casos nuevos y 1951 muertes por cáncer de mama, con una tasa de incidencia estandarizada por edad de 39.3 casos 100 000 personas y tasa de mortalidad estandarizada por edad de 9.4 muertes 100 000 personas. En base a ello, ocupa el segundo lugar entre los cánceres más frecuentes y el séptimo lugar entre las causas de muerte por cáncer más frecuentes en el Perú. Esta neoplasia puede ser clasificada según la positividad de para la expresión del receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2). La supervivencia global a los 5 años en los pacientes con cáncer de mama HER2 positivo (HER2+) es aproximadamente 77%. Además, la estimación de los años de vida saludables perdidos (AVISA) para pacientes con cáncer de mama fue de 67 060.98 (por 1000 habitantes), en el Perú, en el 2021. La elección del tratamiento para los pacientes con cáncer de mama invasivo se basa en el estado de los receptores hormonales, el estado del receptor HER2, el estadio clínico de la paciente y si la paciente cumple los criterios para recibir terapia sistémica preoperatoria. A nivel internacional, las guías de práctica clínica recomiendan el uso de regímenes terapéuticos como opcione
Asunto(s)
Humanos , Neoplasias de la Mama/tratamiento farmacológico , Carboplatino/uso terapéutico , Genes erbB-2 , Terapia Neoadyuvante/instrumentación , Anticuerpos Monoclonales Humanizados/uso terapéutico , Trastuzumab/uso terapéutico , Docetaxel/uso terapéutico , Evaluación en Salud/economía , Eficacia , Combinación de MedicamentosRESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: En pacientes adultos con carcinoma de células renales claras que han progresado tras tratamientos previos con inhibidores de tirosina quinasa del receptor VEGF e inhibidores del PD-L1, el manejo clínico presenta un desafío significativo. Estos pacientes pueden experimentar síntomas persistentes como dolor renal, hematuria y fatiga, lo que subraya la importancia de un seguimiento continuo y estrategias terapéuticas adicionales. En este contexto, la terapia dirigida a características moleculares del tumor, como el uso de cabozantinib, resulta crucial para abordar la progresión de la enfermedad después del fracaso de las terapias previas. La gestión de factores de riesgo modificables, como el control de la presión arterial y la promoción de estilos de vida saludables, es también esencial. Un enfoque multidisciplinario, que incluya oncólogos, cirujanos, radiólogos y especialistas en cuidados paliativos, es fundamental para abordar de manera integral las necesidades médicas y emocionales de estos pacientes. Tecnología sanitária: Cabozantinib es un inhibidor de tirosina quinasa que actúa bloqueando múltiples receptores implicados en el crecimiento y la propagación del cáncer, incluyendo el MET, RET, VEGFR2 y otros asociados con la proliferación celular y la angiogénesis. Este mecanismo de acción permite interferir en las vías de señalización que favorecen el desarrollo de las células cancerosas. En el contexto del carcinoma de células renales, cabozantinib se utiliza para tratar casos avanzados o metastásicos, especialmente en pacientes que han mostrado progresión de la enfermedad después de recibir otras terapias estándar, como cirugía, radioterapia o inmunoterapia. La la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA por sus siglas en inglés) han aprobado cabozantinib para su uso en pacientes con cáncer de riñón, proporcionando una opción terapéutica adicional para aquellos con enfermedad avanzada. En Perú, cabozantinib cuenta con una aprobación vigente hasta el 2026 (registro sanitario: EE09512, EE09485, EE09487). Justificación de la evaluación: Este informe de ETS-EMC se realizó a solicitud del CFT del Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins, en el marco del Numeral 13.5 del Reglamento de la Ley Nacional de Cáncer. OBJETIVOS: Identificar, evaluar y sintetizar la mejor evidencia disponible para informar los criterios de carga de enfermedad, necesidad clínica, efectos deseables, efectos indeseables, certeza de la evidencia, balance de efectos, nivel de innovación, equidad, recursos necesarios y costo-efectividad para la evaluación multicriterio de cabozantinib para pacientes adultos con cáncer renal células claras, que han progresado a tratamiento previo con inhibidor tirosina quinasa del receptor del VEFG y PD-L1. Reportar la valoración de los criterios y la recomendación efectuada por el Grupo de Trabajo de la ETS-EMC respecto al uso de cabozantinib para pacientes adultos con cáncer renal células claras, que han progresado a tratamiento previo con inhibidor tirosina quinasa del receptor del VEFG y PD-L1. METODOLOGÍA: A partir de una pregunta clínica, se realizó una ETS-EMC sobre cabozantinib considerando diez criterios: Carga de enfermedad, Necesidad clínica, Efectos deseables, Efectos indeseables, Balance de efectos, Certeza de evidencia, Nivel de innovación, Equidad, Recursos necesarios, y Costo-efectividad. Para ello se siguió la metodología desarrollada por el grupo de trabajo Grading of Recommendations, Assessment, Development, and Evaluations (GRADE) en base al marco de la Evidencia para la Decisión (EtD). RESULTADOS: Pregunta clínica y graduación de desenlaces: La pregunta PICO fue la siguiente: P: Pacientes adultos con cáncer renal células claras, que han progresado a tratamiento previo con inhibidor tirosina quinasa del receptor del factor de crecimiento del endotelio vascular (VEFG) e inhibidor del ligando 1 de muerte programada (PDL1); I: Cabozantinib 60 mg 1 tableta al día vía oral; C: Mejor terapia de soporte; O: Sobrevida global, eventos adversos serios y calidad de vida. Todos los desenlaces presentados corresponden a desenlaces críticos. Carga de enfermedad: Según el GLOBALCAN en el 2022, el cáncer renal tuvo una incidencia de 435 mil casos aproximadamente y 156 mil muertes a nivel mundial aproximadamente, ocupando el 14vo y 16vo lugar, respectivamente. A nivel de Latinoamérica y el caribe represento 13 mil muertes aproximadamente y 369,335.02 AVISA (IC 95 %: 398,891.28 a 342,657.10) para el 2021. En lo que respecta al Perú esta enfermedad represento una incidencia de 1347 casos, 720 muertes y 19,589.87 AVISA (IC 95 %: 26,030.09 a 14,554.85) en el 2021. Necesidad clínica: Para el tratamiento pacientes adultos con cáncer renal células claras, que han progresado a tratamiento previo con inhibidor tirosina quinasa del receptor del VEFG y PD-L1, existen múltiples terapias inmunológicas que se podrían prescribir en esa instancia; sin embargo, ninguna de ellas se encuentra disponible en el PNUME. Después de una votación, todos los miembros del Grupo de Trabajo valoraron que no existe una alternativa de tratamiento disponible. CONCLUSIONES: El objetivo de esta ETS-EMC fue evaluar la TS para cabozantinib para pacientes adultos con cáncer renal células claras, que han progresado a tratamiento previo con inhibidor tirosina quinasa del receptor del VEFG y PD-L1, bajo 10 criterios: carga de enfermedad, necesidad clínica, efectos deseables, efectos indeseables, certeza de la evidencia, balance de efectos, nivel de innovación, equidad, recursos necesarios y costo-efectividad. Existe necesidad clínica, dado que no hay presencia de alternativas terapéuticas disponibles en el PNUME para la población objetivo. No se contó con evidencia disponible que contestara a la pregunta PICO, ni que cumpliera con los criterios de inclusión propuestos en la presente ETS-EMC. Tras el proceso de votación, los integrantes del Grupo de Trabajo consideraron que la magnitud de los efectos deseables e indeseables se desconoce. Sobre el balance de riesgobeneficio, la totalidad consideró valorarlo como "no lo sé" ante la ausencia de evidencia. La certeza global de la evidencia no pudo ser evaluada debido a que no se incluyó ningún estudio. La TS fue clasificada como no innovadora ya que no generaba una mejora sustancial en los desenlaces relevantes para la salud de los pacientes, basado en evidencia con certeza al menos moderada. No se identificaron estudios sobre inequidades asociadas al uso de cabozantinib para la población objetivo de esta ETS-EMC. Se concluyó que el cabozantinib no se sabe si tenga impacto en la equidad en salud. Según el grupo de panelistas, la incorporación de cabozantinib produce costos extensos y no se encontraron estudios de costo-efectividad para la pregunta PICO, por lo que la valoración para este criterio fue ningún estudio incluido y en consecuencia no se pudo determinar si el cabozantinib es una TS costo-efectiva. Teniendo en cuenta lo previamente expuesto, no se recomienda el uso de cabozantinib para pacientes adultos con cáncer renal células claras, que han progresado a tratamiento previo con inhibidor tirosina quinasa del receptor del VEFG y PD-L1 (recomendación en contra de la intervención, basada en la ausencia de evidencia sobre los beneficios y daños para la población de interés de la ETS-EMC).
Asunto(s)
Humanos , Carcinoma de Células Renales/tratamiento farmacológico , Quinasas Janus/antagonistas & inhibidores , Antígeno B7-H1/antagonistas & inhibidores , Inhibidor de la Tirosina Quinasa/efectos adversos , Evaluación en Salud/economía , EficaciaRESUMEN
INTRODUÇÃO: A dermatite atópica é uma condição crônica e inflamatória da pele. O sintoma mais comum é o prurido associado a lesões eritematosas e escamosas. Estima-se, no Brasil, uma taxa de prevalência de 2.664,44 por 100.000 pessoas. No SUS, o PCDT de dermatite atópica inclui dois tratamentos tópicos (dexametasona e acetato de hidrocortisona) e a ciclosporina oral. Quando um paciente não estiver bem controlado com as terapias tópicas e sistêmica, é indicada a introdução de terapias imunobiológicas e inibidores da Janus-quinase. Esses medicamentos não são disponibilizados, no SUS, para dermatite atópica. PERGUNTAS: Qual é a eficácia, a segurança e a custo-efetividade dos medicamentos abrocitinibe, dupilumabe e upadacitinibe (adolescentes); e dupilumabe (crianças) para o tratamento de pacientes com dermatite atópica moderada a grave com falha, intolerância ou contraindicação à ciclosporina e com indicação à terapia sistêmica? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: foi realizada uma busca sistematizada da literatura no dia 04 de janeiro de 2024. Foram identificadas 24 revisões sistemáticas de estudos clínicos randomizados (ECRs) que atenderam às perguntas de pesquisa. Aquela com a busca mais recente foi selecionada para a descrição detalhada dos resultados. Para adolescentes e crianças, os ensaios clínicos foram descritos de forma individual para cada tecnologia. Entre adolescentes com dermatite moderada a grave, quando comparadas a placebo, todas as tecnologias avaliadas (abrocitini
Asunto(s)
Humanos , Niño , Adolescente , Ciclosporina/efectos adversos , Terapia Neoadyuvante/instrumentación , Dermatitis Atópica/tratamiento farmacológico , Janus Quinasa 1/antagonistas & inhibidores , Inhibidores de las Cinasas Janus/uso terapéutico , Anticuerpos Monoclonales/uso terapéutico , Sistema Único de Salud , Brasil , Eficacia , Análisis Costo-Beneficio/economíaRESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: El cáncer de mama es un tipo de cáncer prevalente y letal que se desarrolla en el tejido mamario, con estadios iniciales que no han avanzado significativamente o se han diseminado limitadamente. Este cáncer es especialmente complejo cuando es positivo para receptores hormonales (HR+) y negativo para el receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2-), concentrando las opciones terapéuticas en el bloqueo hormonal y enfrentando un riesgo significativo de recurrencia y metástasis. En 2022, fue el tipo de cáncer con más casos y muertes reportadas, superando a otros tipos como el de próstata y el colorrectal, con una incidencia significativa y una tasa de mortalidad elevada a nivel global. En estadios iniciales, la enfermedad puede no presentar síntomas claros pero la afectación de ganglios linfáticos sugiere un mal pronóstico, requiriendo un manejo clínico meticuloso para optimizar los resultados y reducir el riesgo de recurrencia. Tecnología sanitária: Abemaciclib, comercializado como Verzenio®, es un inhibidor de las cinasas dependientes de ciclinas CDK4 y CDK6 que juega un rol crucial en el ciclo celular, facilitando la transición de la fase G1 a la fase S. Bloquea selectivamente estas cinasas, inhibiendo la proliferación de células cancerosas y promoviendo su muerte programada. Este enfoque es particularmente relevante para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer de mama que son positivos para receptores hormonales (HR+) y negativos para HER2 (HER2-). Aprobado por la FDA en 2017, inicialmente para cáncer de mama avanzado o metastásico HR+, HER2- en combinación con terapias endocrinas, su uso se ha ampliado para incluir estadios iniciales con alto riesgo de recurrencia. En Perú, abemaciclib cuenta con registro sanitario para comercialización y uso, aprobado por la DIGEMID. Se administra oralmente, generalmente bajo supervisión médica, sus efectos secundarios más comunes son diarrea, náuseas y fatiga. Su perfil de seguridad y eficacia lo posiciona como un agente clave en el tratamiento del cáncer de mama HR+, HER2- tanto en estadios avanzados como en terapia adyuvante temprana. La dosis varía según el contexto clínico y las características del paciente, y su administración debe ser supervisada por un oncólogo experimentado. Los efectos adversos pueden ser desde leves a moderados, con eventos raros pero graves que requieren atención médica inmediata. Justificación de la evaluación: Este informe de ETS-EMC se realizó a solicitud del CFT del HNCASE de EsSalud, en el marco de la Décimo Quinta disposición complementaria final del reglamento de la Ley N° 31336, Ley Nacional de Cáncer aprobado mediante Decreto Supremo N.º 004-2022-AS. OBJETIVOS: Identificar, evaluar y sintetizar la mejor evidencia disponible para informar los criterios de carga de enfermedad, efectos deseables, efectos indeseables, certeza de la evidencia, balance de efectos, nivel de innovación, equidad, recursos necesarios y costo-efectividad para la evaluación multicriterio de abemaciclib en pacientes adultas con cáncer de mama en estadios iniciales, HR+, HER2-, con compromiso ganglionar o con alto riesgo de recurrencia luego de resección completa. Reportar la valoración de los criterios y la recomendación efectuada por el grupo de trabajo de la ETS-EMC respecto al uso de la terapia sistémica abemaciclib en pacientes adultas con cáncer de mama en estadios iniciales, HR+, HER2-, con compromiso ganglionar o con alto riesgo de recurrencia luego de resección completa. METODOLOGÍA: A partir de una pregunta clínica, se realizó una ETS-EMC sobre abemaciclib considerando diez criterios: Carga de enfermedad, Necesidad clínica, Efectos deseables, Efectos indeseables, Balance de efectos, Certeza de evidencia, Nivel de innovación, Equidad, Recursos necesarios, y Costo-efectividad. Para ello se siguió la metodología desarrollada por el grupo de trabajo Grading of Recommendations, Assessment, Development, and Evaluations (GRADE) en base al marco de la Evidencia para la Decisión (EtD). RESULTADOS: Pregunta clínica y graduación de desenlaces: La pregunta PICO validada fue la siguiente: P: Pacientes adultas con cáncer de mama en estadios iniciales, HR+, HER2-, con compromiso ganglionar o con alto riesgo de recurrencia luego de resección completa; I: Abemaciclib + Terapia endocrina; C: Terapia endocrina sola; O: Sobrevida global, calidad de vida, eventos adversos serios, sobrevida libre de enfermedad invasiva. Carga de enfermedad: En 2022, el cáncer de mama se convirtió en el tipo de cáncer más prevalente y mortal, superando al cáncer de próstata y colorrectal con 418,677 casos nuevos y 151,128 muertes. La tasa de incidencia estandarizada por edad fue de 46.2 por cada 100,000 personas y la tasa de mortalidad de 16.6 por cada 100,000. En Perú, la ausencia de datos precisos dificulta la estimación de la prevalencia de este cáncer, aunque es claro que afecta significativamente a un número considerable de pacientes cada año. Necesidad clínica: La población objetivo de la pregunta PICO se enfoca en pacientes adultas con cáncer de mama en estadios iniciales, HR+, HER2-, con compromiso ganglionar o alto riesgo de recurrencia tras resección completa. Para estas pacientes, el Petitorio Farmacológico de EsSalud y el PNUME ofrecen tratamientos estándar como ciclofosfamida, doxorrubicina seguida de docetaxel y terapia endocrina con tamoxifeno o inhibidores de aromatasa. Sin embargo, abemaciclib presenta un mecanismo único al inhibir las cinasas CDK4 y CDK6, crucial para controlar el ciclo celular y limitar la proliferación de células cancerosas, mostrando beneficios especialmente para pacientes con alto riesgo de recurrencia donde los tratamientos convencionales pueden ser insuficientes. Se sugiere incluir abemaciclib en los protocolos de tratamiento para potenciar el arsenal terapéutico y mejorar los resultados en pacientes con un riesgo significativo de recurrencia. Después de una votación, la mayoría de los miembros del Grupo de Trabajo valoró que no existía una alternativa de tratamiento disponible. CONCLUSIONES: Se desarrolló una ETS-EMC para evaluar abemaciclib como tratamiento de pacientes adultas con cáncer de mama en estadios iniciales, HR+, HER2-, con compromiso ganglionar o con alto riesgo de recurrencia luego de resección completa, bajo 10 criterios: carga de enfermedad, necesidad clínica, efectos deseables (eficacia), efectos indeseables (seguridad), certeza global de evidencia, balance de efectos, nivel de innovación, equidad, recursos necesarios y costo-efectividad. Existe necesidad clínica, dada la ausencia de alternativas terapéuticas disponibles en el PNUME para la población objetivo. La evidencia clave para responder a la pregunta PICO establecida provino del estudio monarchE, un ECA de fase 3, de etiqueta abierta que comparó el uso de abemaciclib con terapia hormonal comparada con terapia hormonal sola. Basado en la diferencia de riesgos absolutos entre ambos grupos, el estudio monarchE evidenció que abemaciclib la magnitud de efectos deseables se desconoce, porque la certeza de la evidencia para este resultado fue grande a favor del comparador, con una certeza de la evidencia baja. Tras el proceso de votación, la mayoría de los integrantes del Grupo de Trabajo consideró que el balance de riesgo-beneficio "probablemente favorecía al comparador". La certeza global de la evidencia evaluada se consideró cómo baja, debido a que fue la certeza más baja de todos los desenlaces críticos evaluados. Por la baja certeza de la evidencia, abemaciclib se clasificó como una tecnología sanitaria no innovadora. El grupo de trabajo consideró que la incorporación de abemaciclib probablemente no tendría impacto en la equidad en salud. La incorporación de abemaciclib produce costos extensos y no se encontraron estudios de costo-efectividad para la pregunta PICO, por lo que la valoración para este criterio fue ningún estudio incluido y en consecuencia no se pudo determinar si abemaciclib es una TS costo-efectiva. Finalmente, se emitió una recomendación en contra del uso de abemaciclib con terapia hormonal en comparación con la terapia hormonal sola como tratamiento de pacientes adultas con cáncer de mama en estadios iniciales, HR+, HER2-, con compromiso ganglionar o con alto riesgo de recurrencia luego de resección completa (Recomendación en contra de la intervención informada por certeza de evidencia baja).
Asunto(s)
Humanos , Neoplasias de la Mama/tratamiento farmacológico , Genes erbB-2/inmunología , Quinasa 4 Dependiente de la Ciclina/antagonistas & inhibidores , Quinasa 6 Dependiente de la Ciclina/antagonistas & inhibidores , Recurrencia , Evaluación en Salud/economía , EficaciaRESUMEN
INTRODUÇÃO: Os CECP desenvolvem-se a partir do epitélio da mucosa na cavidade oral, faringe e laringe e são as neoplasias malignas mais comuns que surgem na cabeça e pescoço. Aproximadamente 40% dos cânceres de cabeça e pescoço ocorrem na região de cavidade oral; 15% na faringe; 25% na laringe; e o restante em glândulas salivares e tireoide. Estudos clínicos em pacientes com CECP recidivado ou metastático indicam que os medicamentos mais ativos são o metotrexato, cisplatina, fluorouracila, bleomicina, paclitaxel e docetaxel. No entanto, esses medicamentos produziram taxas de resposta da ordem de 20%-30%, com curta duração (3-5 meses) e raramente respostas completas. Portanto, pacientes com CECP recidivado ou metastático após quimioterapia à base de platina têm opções limitadas de tratamento. Desta forma, a disponibilidade de opções terapêuticas com diferentes mecanismos de ação e diferentes perfis de toxicidade é necessária para pacientes com CECP. Nivolumabe é um anticorpo monoclonal de imunoglobulina humana G4 (IgG4) (HuMAb), que se liga ao receptor de morte programada-1 (PD-1) e bloqueia sua interação com PD-L1 e PD-L2. A expressão de PD-1 é identificada em aproximadamente 85% dos casos de CECP.
Asunto(s)
Humanos , Adulto , Platino (Metal)/uso terapéutico , Carcinoma de Células Escamosas de Cabeza y Cuello/tratamiento farmacológico , Nivolumab/uso terapéutico , Metástasis de la Neoplasia/tratamiento farmacológico , Sistema Único de Salud , Brasil , Eficacia , Análisis Costo-Beneficio/economíaRESUMEN
INTRODUÇÃO: A osteoporose é uma enfermidade que aumenta a fragilidade óssea e suscetibilidade à fratura. No mundo, afeta aproximadamente 200 milhões de pessoas. Sua prevalência no Brasil varia de 6% a 33%. O tratamento indicado inclui estratégias não medicamentosas e medicamentosas, entre as quais encontram-se o carbonato de cálcio e a vitamina D como parte de todos os esquemas terapêuticos; os agentes anti reabsortivos (bifosfonatos - alendronato, risedronato, pamidronato e ácido zoledrônico); o modulador seletivo dos receptores de estrogênio (raloxifeno); os estrógenos conjugados; calcitonina e o agente anabólico (teriparatida). Estas são opções disponíveis no Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de Osteoporose do Sistema Único de Saúde (SUS). Em caso de falha terapêutica, que pode acompanhar 25% dos pacientes, as diretrizes clínicas nacionais e internacionais de sociedades médicas recomendam o uso de denosumabe, teriparatida ou romosozumabe, dependendo da população. O objetivo do presente relatório é analisar as evidências econômicas do uso da teriparatida para o tratamento da falha terapêutica em: (a) homens; (b) pacientes com osteoporose severa por uso de glicocorticoides (GC); (c) pacientes com acidente vascular cerebral (AVC); e d) pacientes com infarto agudo do miocárdio (IAM) no ano anterior. PERGUNTA: A teriparatida é custo-efetiva no tratamento de: (a) homens com osteoporose, (b) pacientes com osteoporose severa por uso de GC, (c) pacientes com AVC ou IAM no ano anterior, como alternativa aos bifosfonatos? AVALIAÇÃO ECONÔMICA: A avaliação de custo-efetividade não demonstrou a superioridade da teriparatida quando comparada ao alendronato e ao risedronato no tratamento de homens ou pacientes utilizando ou com AVC ou IAM. Para pacientes com uso de glicocorticoides, a razão de custo-efetividade incremental se situou em torno do limiar de R$ 40.000,00/QALY. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: O impacto orçamentário, dependendo do market share, foi de 117 milhões para a população masculina, 17 milhões para pacientes usando glicocorticoides, 9,3 milhões com AVC e 10,3 milhões com IAM. O uso integral da teriparatida elevaria esse gasto para 187 milhões, 71 milhões, 37 milhões e 41 milhões, respectivamente. Deve-se observar que nesses valores pode haver dupla contagem, uma vez que as estimativas feitas para os homens não excluíram as comorbidades. EXPERIÊNCIAS INTERNACIONAIS/RECOMENDAÇÕES DE OUTRAS AGÊNCIAS DE ATS: Quanto ao uso da teriparatida em homens, o National Health System (NHS) a recomenda como alternativa de tratamento para a osteoporose secundária e prevenção de fraturas por fragilidade osteoporótica em homens intolerantes ao alendronato e risedronato ou com "resposta insatisfatória. É financiada pelo NHS England Specialized Commissioning. Na Nova Zelândia, a Pharmaceutical Management Agency (PHARMAC) sugere o financiamento da teriparatida como tratamento de última linha para a osteoporose, restringindo-a aos pacientes com evidência de fraturas contínuas e/ou T-escore <-3, após tentarem todos os tratamentos financiados para a osteoporose. Este uso está condicionado a uma redução significativa dos preços. A Austrália, por meio do The Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS), incorporou a teriparatida para o tratamento de osteoporose grave em pacientes com risco alto de fratura com critérios muito bem estabelecidos. Deve ser a única terapia subsidiada pela PBS para esta condição, não excedendo um máximo de 18 meses. O informe de posicionamento terapêutico da teriparatida junto a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos Sanitários (AEMPS) indica seu uso para o tratamento de osteoporose em homens com aumento do risco de fratura. A Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) não recomenda seu uso. A Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) do Japão não se posiciona quanto ao uso deste medicamento em homens com alto risco de fratura. O informe de posicionamento terapêutico para a teriparatida junto à AEMPS e à PMDA indicam seu uso para o tratamento de osteoporose associada à terapia sistêmica com GC, em homens e mulheres com incremento de risco de fratura. Não se encontrou posicionamento relacionado o seu uso em pacientes em uso de GC no sítio do NICE. O CADTH recomendou, em julho de 2009, a não incorporação do Forteo® para pessoas em uso de GC. Não se encontrou informe de posicionamento terapêutico para a teriparatida no tratamento de indivíduos com AVC ou IAM prévios, na PMDA, NICE, NHS, AEMPS ou PMDA. CONSIDERAÇÕES FINAIS: Na maioria dos cenários analisados, o uso dos bifosfonatos produz economia de recursos em relação à teriparatida no tratamento de homens ou com AVC ou IAM no ano anterior. A teriparatida não se mostrou custo-efetiva em nenhuma situação. A única alternativa em que ela mostrou possibilidades de ser custo efetiva foi em pacientes utilizando glicocorticóides. O impacto orçamentário de acordo com o market share variou de 9 milhões com AVC e 117 milhões para homens com ostorporose e falha terapêutica. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Embora a teriparatida só se mostre custo-efetiva para pacientes usando glicocorticóides e não haja economia de recursos, os membros do Comitê de Medicamentos, na 129ª reunião ordinária da Conitec, realizada no dia 8 de maio de 2024, deliberaram, por unanimidade, que a matéria fosse disponibilizada em consulta pública com recomendação preliminar favorável à restrição do uso da teriparatida para o tratamento no SUS da osteoporose em falha terapêutica para: (a) homens; (b) pacientes com osteoporose severa por uso de glicocorticoides (GC); (c) pacientes com acidente vascular cerebral (AVC) no ano anterior; e d) pacientes com infarto agudo do miocárdio (IAM) no ano anterior, haja vista que esses pacientes não são atendidos com as opções terapêuticas disponíveis no SUS. CONSULTA PÚBLICA: A Consulta Pública nº 040 foi realizada entre os dias 26/06/2024 e 15/07/2024. Foram recebidas 6 contribuições, todas de cunho técnico-científico. No total, 1 não concordou e não discordou da recomendação inicial da Conitec, 1 concordou e 4 discordaram. Embora as evidências clínicas não fossem objeto da análise do relatório da consulta pública, todos os participantes que discordaram da restrição do uso da teriparatida relataram a necessidade do uso do medicamento em pacientes com osteoporose grave. Nenhuma das contribuições sobre avaliação econômica apresentou argumentos, indicando apenas uma bibliografia genérica sobre a eficácia do teriparatida. A empresa argumentou que existe evidências da segurança, eficácia e efetividade nos ensaios clínicos e que houve uma autorização de aumento de 4,5% pela CMED que não foi repassado aos preços. Confirmou o preço da última proposta de R$ 12.282,06 para o fornecimento da teriparatida se as restrições fossem aprovadas As das contribuições recebidas na Consulta Pública não trouxeram novos fundamentos na parte econômica que justificassem a alteração da decisão preliminar. As evidências clínicas não estavam em avaliação e não foram objeto de análise. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Através do registro de deliberação nº 918/2024, os membros do Comitê de Medicamentos, presentes na 132ª Reunião ordinária da Conitec, realizada no dia 07 de agosto de 2024, deliberaram por maioria pela recomendação FAVORÁVEL pela exclusão da teriparatida para o tratamento de osteoporose grave. O Comitê considerou que a terapia não era custo-efetiva nos cenários apresentados e uma alternativa mais econômica e conveniente estaria disponível em um horizonte tecnológico curto. DECISÃO: excluir, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, a teriparatida para o tratamento da osteoporose grave e falha terapêutica aos medicamentos disponíveis no SUS, publicada no Diário Oficial da União, número 183, Seção 1, página 147, em 20 de setembro de 2024.
Asunto(s)
Humanos , Osteoporosis/etiología , Teriparatido/uso terapéutico , Accidente Cerebrovascular/fisiopatología , Glucocorticoides/efectos adversos , Infarto del Miocardio/fisiopatología , Sistema Único de Salud , Brasil , Eficacia , Análisis Costo-Beneficio/economíaRESUMEN
INTRODUÇÃO: O câncer de próstata é, atualmente, a segunda neoplasia mais comum entre os homens em todo o mundo e compreende 13,5% de todos os diagnósticos de câncer nesta população. A apalutamida, enzalutamida e darolutamida são medicamentos da classe dos inibidores de receptor de androgênio e a abiraterona é um inibidor da síntese de androgênios. Entretanto, todas estas tecnologias são consideradas como agentes direcionados ao eixo do receptor de andrógeno (ARAT) de segunda geração, atuando como antagonistas não esteroidais do receptor de andrógeno, que podem ser associados à terapia de privação androgênica (TPA), e atuam inibindo a ação da testosterona ou da diidrotestosterona ao se ligarem aos receptores androgênicos periféricos sem ativar a expressão gênica. No SUS, abiraterona está disponível apenas para CPRCm com uso prévio de docetaxel. Apesar disso abiraterona e enzalutamida são recomendadas em diretrizes internacionais para CPRCm (virgens e com uso prévio de quimioterapia) e apalutamida, darolutamida e enzalutamida são recomendadas para CPRCnm. PERGUNTAS DE PESQUISA: 1) Apalutamida, darolutamida ou enzalutamida combinadas à TPA são eficazes e seguras no tratamento de indivíduos com câncer de próstata não metastático resistente à castração comparadas à TPA isolada ou TPA + bicalutamida?; 2) Abiraterona ou enzalutamida combinadas à TPA são eficazes e seguras no tratamento de indivíduos com câncer d
Asunto(s)
Humanos , Quimioterapia Adyuvante , Neoplasias de la Próstata Resistentes a la Castración/tratamiento farmacológico , Acetato de Abiraterona/uso terapéutico , Antagonistas de Andrógenos/uso terapéutico , Sistema Único de Salud , Brasil , Eficacia , Análisis Costo-Beneficio/economíaRESUMEN
ANTECEDENTES Y OBJETIVOS: Los programas de compensación ante lesiones por vacunación sin culpa se establecen para compensar a las personas que sufren una lesión relacionada con la vacuna debido al riesgo inherente de la inmunización. En este contexto el Departamento de Inmunizaciones busca explorar las diferentes maneras en que se han implementado estos programas a nivel internacional. METODOLOGIA: Se formuló una estrategia de búsqueda en las bases de datos MEDLINE y EMBASE, utilizando los conceptos "Vaccine Injury Compensation Programs", "Rapid Evidence Synthesis", con fecha el 6 de junio del 2024. Dos revisores independientes seleccionaron los estudios de forma independiente, que respondieron a la pregunta basándose en criterios de inclusión y exclusión acordados. La extracción de cada artículo la realizó una persona. Los hallazgos fueron resumidos narrativamente RESULTADOS: Se encontró información de 29 países, provenientes mayoritariamente de Asia y Europa. La mayoría de los países con programas de compensación por eventos supuestamente atribuibles a la vacunación o inmunización (ESAVI) han designado a un organismo público para su administración (17 países), establecieron mecanismos de financiamiento gubernamentales (20 países), compensan los casos de discapacidad ( 18 países), fallecimiento (17 pases) y lesiones graves (15 pases) Las vacunas cubiertas por estos programas son en su mayoría las obligatorias o recomendadas (14 países), la población beneficiaria es definida, en la mayoría de los casos, como toda la que recibió la vacuna en la jurisdicción, independiente de su situación migratoria (18 países) Respecto al proceso de revisión de los casos, la mayoría de los países tienen un sistema de tipo administrativo médico (20 países), han establecido un estándar de prueba mediante exigente (8 países) y establecieron estos programas como la única vía para obtener una compensación por ESAVI, excluyendo la posibilidad de demandar ante tribunales (8 países), no establece un tiempo límite tras el daño o perjuicio para hacer la solicitud de compensación (9 países) y los tiempos reportados para emitir un veredicto pueden ser menores a 1 amo hasta 3 años. La proporción de reclamos que efectivamente son compensados varía entre los países, mientras que los montos de compensación por cada reclamante pueden ir desde los 2850 USD a 105000 USD. La mayoría de los países compensa con una indemnización financiera, aunque otros países entregan atención de salud gratuita o pensiones.
Asunto(s)
Vacunación , COVID-19 , Chile , InmunizaciónRESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: La Enfermedad de Injerto Contra Huésped (EICH) es una complicación multisistémica frecuente y potencialmente mortal del Trasplante Alogénico de Células Progenitoras Hematopoyéticas (TACPH). Las complicaciones están influenciadas por factores relacionados con el paciente como la edad, el estado funcional, comorbilidades, y pueden afectar la piel, boca, ojos, pulmón, hígado e intestinos. La EICH crónica se presenta entre el 30% - 70% de pacientes post TACPH. Entre los factores de riesgo se ha descrito el aumento de la edad del huésped, el estado del citomegalovirus (CMV) del donante y del huésped, la seropositividad del virus de Epstein-Barr (VEB) del donante, el trasplante de células madre de sangre periférica versus trasplante de médula ósea, EICH aguda previa, la presencia de un ambiente estéril (incluida la descontaminación intestinal), y el desajuste inmunitario. Según la gravedad, la EICH crónica puede ser leve, moderada o severa. La clasificación orientará el tratamiento y el pronóstico de la enfermedad. La clasificación se basa en el sistema de puntuación del Instituto Nacional de Salud de los Estados Unidos (NIH por sus siglas en inglés) modificado el cual incluye evaluación de la piel, la boca, los ojos, el tracto gastrointestinal, el hígado, los pulmones, las articulaciones/fascia y el tracto genital. En casos de EICH crónica leve, generalmente se puede manejar con tratamiento localizado o tópico, a menos que la manifestación clínica sea extensa. En pacientes en las que la EICH crónica leve, mo
Asunto(s)
Humanos , Corticoesteroides/efectos adversos , Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas/instrumentación , Janus Quinasa 1/uso terapéutico , Janus Quinasa 2/uso terapéutico , Enfermedad Injerto contra Huésped/etiología , Evaluación en Salud/economía , Eficacia , Análisis Costo-Beneficio/economíaRESUMEN
INTRODUÇÃO: A brucelose humana é uma doença bacteriana de evolução geralmente insidiosa, caracterizada por febre com padrão variável, mal-estar e sudorese noturna. Manifestações comuns incluem perda de peso, artralgia, cefaleia, dor lombar, fadiga, anorexia, mialgia, tosse e alterações emocionais com padrão depressivo. O tratamento é realizado com antibióticos e tem como objetivo a melhora dos sinais e sintomas e evitar a ocorrência de complicações em sistemasórgãos. A melhor evidência disponível aponta que a combinação de aminoglicosídeos com a doxiciclina apresenta as menores taxas de insucesso da terapia. Apenas um antimicrobiano da classe dos aminoglicosídeos está disponível no SUS, o sulfato de estreptomicina, fabricado por um único laboratório oficial e utilizado principalmente no tratamento da tuberculose. Considerando a necessidade de ampliar o arsenal terapêutico para o tratamento da brucelose, a incorporação da gentamicina é uma opção a ser avaliada. PERGUNTA: Qual a eficácia e a segurança da combinação de sulfato de gentamicina e doxiciclina no tratamento da brucelose humana, comparada com a combinação de sulfato de estreptomicina e doxiciclina? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: Foram buscados ensaios clínicos randomizados (ECRs) avaliando desfechos clínicos representativos de sucesso terapêutico com o uso de sulfato de gentamicina combinado à doxiciclina em comparação com sulfato de estreptomicina + doxiciclina, terapia atualmente disponível para mesma indicação no SUS. A busca na literatura foi estruturada através do acrônico PICOS. Foram identificados 2 ECRs que atenderam aos objetivos deste relatório. Não foram observadas diferenças nas taxas de sucesso terapêutico entre a combinação sulfato de gentamicina + doxiciclina vs. sulfato de estreptomicina + doxiciclina (RR: 0,58, IC95%: 0,29 a 1,14). O perfil de segurança avaliado pela taxa de eventos adversos (EA) também foi similar na comparação entre as duas combinações (RR: 1,22; IC95%: 0,83 a 1,80). AVALIAÇÃO ECONÔMICA: Uma análise de custo-efetividade foi realizada utilizando uma modelagem do tipo árvore de decisão. As razões de custo-efetividade para sulfato de estreptomicina e para sulfato de gentamicina, ambos combinados com doxiciclina, foram de, respectivamente, R$ 50,82 e R$ 77,21. A razão de custo-efetividade incremental (ICER) foi de R$ 535,09/por cura. A análise de sensibilidade univariada indicou que a incerteza quanto aos custos do esquema doxiciclina + estreptomicina foi o parâmetro com maior impacto no resultado do ICER. A análise probabilística corrobora com os resultados iniciais, mostrando que o sulfato de gentamicina apresenta maior custo total de tratamento e um benefício clínico levemente superior, cujo efeito é considerado semelhante ao sulfato de estreptomicina. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: Observa-se que a incorporação do sulfato de gentamicina no SUS tem como resultado um incremento de R$59.000,00 em 5 anos, em um cenário conservador. Nos quatro cenários projetados, o impacto orçamentário variou entre uma economia de R$314.000,00 (cenário de baixa incidência) até o incremento de R$454.000,00 (cenário de alta incidência) em 5 anos. Análise de sensibilidade apontou que os parâmetros epidemiológicos (incidência da doença) e populacionais (cobertura no SUS), respectivamente, são os que mais impactam nos valores desta análise. EVIDÊNCIAS INTERNACIONAIS: Até o momento, a incorporação do sulfato de gentamicina para o tratamento de pacientes com brucelose humana ainda não foi avaliada por agências internacionais de ATS pesquisadas. Ressalta-se que nenhuma outra tecnologia foi identificada como já incorporada para tratamento de brucelose por estas agências. MONITORAMENTO DO HORIZONTE TECNOLÓGICO: Não foram detectadas tecnologias no MHT para pacientes com diagnóstico de brucelose humana na forma não localizada. CONSIDERAÇÕES FINAIS: A incorporação de mais um antimicrobiano da classe dos aminoglicosídeos representa ampliação de opções terapêuticas para brucelose humana no Brasil, com o diferencial de oferecer a via de administração endovenosa, em comparação com a via intramuscular, que pode ser uma alternativa mais cômoda para alguns usuários. PERSPECTIVA DO PACIENTE: Foi aberta a Chamada Pública nº 10/2024 para inscrição de participantes para a Perspectiva do Paciente, durante o período de 09/02/2024 a 18/02/2024. Entretanto, não houve inscrições. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Diante do exposto, os membros do Comitê de Medicamentos presentes na 127ª Reunião Extraordinária da Conitec, no dia 07 de março de 2024, recomendaram, por unanimidade, disponibilizar a matéria em consulta pública com parecer preliminar favorável à incorporação ao SUS de sulfato de gentamicina combinado a doxiciclina para o tratamento da brucelose humana. O Comitê considerou para esta recomendação que a possibilidade de mais um medicamento para o tratamento da brucelose humana amplia o arsenal terapêutico e preenche lacunas para o manejo da doença que dispõe atualmente de um antimicrobiano da classe dos aminoglicosídeos, representando vantagens inerentes para este programa estratégico. A implementação da tecnologia foi um ponto destacado para discussão no contexto do PCDT em elaboração, assim como a notificação compulsória dos casos, tema a ser discutido em breve pela área técnica do Ministério da Saúde, no contexto do programa da brucelose humana. CONSULTA PÚBLICA: A consulta pública nº 14 foi realizada entre os dias 09/04/2024 e 29/04/2024 e recebeu uma contribuição de experiência e opinião. A contribuição foi a favor à incorporação, destacando a experiência do profissional com esta tecnologia e outras para o tratamento da brucelose humana. Foi citado como ponto positivo a segurança e conhecimento amplo dos efeitos colaterais do medicamento e como pontos negativos o difícil acesso a esta tecnologia para o tratamento da brucelose humana. A experiência com os medicamentos já padronizados no SUS destaca a eficácia das terapias, mas pontua a existência de recidiva da doença. RECOMENDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Após apreciação da contribuição recebida na Consulta Pública, os membros do Comitê de Medicamentos presentes na 129ª Reunião Ordinária da Conitec deliberaram, por unanimidade, recomendar a incorporação do sulfato de gentamicina combinado à doxiciclina para o tratamento da brucelose humana. Foi assinado o Registro de Deliberação nº 898/2024. DECISÃO: Incorporar, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, o sulfato de gentamicina combinado à doxiciclina para o tratamento da brucelose humana, publicada no Diário Oficial da União, nº 118, seção 1, página 210, em 21 de junho de 2024.
Asunto(s)
Humanos , Brucelosis/tratamiento farmacológico , Gentamicinas/uso terapéutico , Doxiciclina/uso terapéutico , Sistema Único de Salud , Brasil , Análisis Costo-Beneficio/economía , Combinación de MedicamentosRESUMEN
EPIDEMIOLOGÍA: El cáncer de próstata es uno de los cánceres más comunes en los hombres en todo el mundo, con un estimado de 1.600.000 casos y 366.000 muertes al año. En los Estados Unidos, al 11 por ciento de los hombres se les diagnostica cáncer de próstata a lo largo de su vida, y la incidencia generalmente aumenta con la edad; Se estima que hay 268.490 casos y 34.500 muertes al año. La tasa de supervivencia general a cinco años es superior al 98 por ciento. Según los datos de GLOBOCAN1 al 2022 para El Salvador, el cáncer de próstata es el diagnóstico más frecuente dentro de la población masculina, siendo la 2da causa de diagnóstico de cáncer a nivel nacional, con 1392 casos nuevos para este año, representando el 33.1%; tiene una prevalencia a 5 años de 13.4 por 100, habitantes. Aproximadamente el 83 % de los cánceres de próstata se detectan cuando la enfermedad se encuentra únicamente en la próstata y los órganos cercanos (70 % local y 13 % regional). Para las personas diagnosticadas con cáncer de próstata que se ha diseminado a otras partes del cuerpo, la tasa de supervivencia relativa a 5 años es del 32 %2 . DIAGNÓSTICO: Enfermedad no metastásica3 : el diagnóstico de cáncer de próstata requiere un examen histológico del tejido obtenido mediante una biopsia de próstata. El cáncer de próstata no se puede diagnosticar basándose en el resultado del antígeno prostático específico (PSA), un examen físico, pruebas de laboratorio complementarias, estudios de imágenes o síntomas. Una biopsia puede mostrar cáncer de próstata, hallazgos precancerosos o benignos. Si la biopsia indica cáncer de próstata, se utilizan patrones arquitectónicos de las células en la muestra de biopsia para generar una puntuación de Gleason primaria y secundaria que luego se utiliza para definir el grupo de grado, un sistema de clasificación de cinco niveles para el cáncer de próstata (grupos GRADE de 1 a 5), que se correlaciona con el pronóstico y se utiliza para determinar enfoques de tratamiento para la enfermedad localizada según la estratificación del riesgo. METODOLOGÍA: Se ha realizado una búsqueda en las principales bases de datos bibliográficas, páginas web de agencias reguladoras, Guías de Práctica Clínica Internacionales, base de datos www.uptodate.com y Bibliografía Especializada de Referencia Médica. También se realizó una búsqueda manual en otras bases de datos bibliográficas (Cochrane, NIH, TRIP DATABASE), en buscadores genéricos de internet, agencias de evaluación de tecnologías sanitarias y financiadores de salud. Se priorizó la inclusión de revisiones sistemáticas, meta-análisis, estudios clínicos aleatorizados y controlados, guías de práctica clínica, evaluaciones de tecnología sanitaria, evaluaciones económicas y políticas de cobertura de otros sistemas de salud. Se brinda un resumen de la revisión rápida del material obtenido. CONCLUSIONES: El cáncer de próstata es uno de los cánceres más comunes en los hombres en todo el mundo; Según los datos de GLOBOCAN* al 2022 para El Salvador, es el diagnóstico más frecuente dentro de la población masculina, siendo la 2da causa de diagnóstico de cáncer a nivel nacional, con 1392 casos nuevos para este año, representando el 33.1%; tiene una prevalencia a 5 años de 13.4 por 100, habitantes. Cuando este se ha propagado a los ganglios linfáticos o a otras partes del cuerpo, hablamos de enfermedad metastásica; cuando necesita andrógenos (hormonas masculinas) para crecer y que, por consiguiente, deja de crecer cuando no hay andrógenos, se conoce como sensible a castración (CPHSm); cuando ya no hay respuesta completa al tratamiento de deprivación hormonal, se conoce como resistente a la castración (CPHRm); además, su nivel de riesgo y volumen se determinan mediante parámetros clínicos, estudios de imagen, hallazgos encontrados en biopsias y niveles de antígeno prostático específico (PSA); todos estos componentes influyen de manera directa en la toma de decisiones de la terapia a implementar en cada paciente al inicio del tratamiento, así como determinan la continuidad de este. En los listados institucionales de medicamentos se encuentran múltiples terapias para tratar esta afección, y se ha solicitado por parte de la especialidad de oncología la incorporación de diversos medicamentos para esta; sin embargo, al momento no hay un protocolo determinado de tratamiento el cual determine el uso de los fármacos ya existentes en el cáncer de próstata y sus diferentes estadios, tampoco que describa las diversas indicaciones que estos tienen, por lo tanto no hay un análisis específico y concreto de los medicamentos disponibles previo a la solicitud de incorporación de medicamentos nuevos. Con respecto a los costos de los medicamentos, Cabazitaxel y Apalutamida son los fármacos que representan mayores costos respectivamente; al hacer la proyección con el número de pacientes propuestos por especialidad se observa que todas las incorporaciones de estos medicamentos representarían un aumento muy importante en el costo de su uso teniendo en cuenta que no son monterapias, por lo que aumentaría aún más al realizar la sumatoria del total de fármacos usados en cada indicación; sin embargo, se expresó en revisión con jefatura de especialidad, que se considere las indicaciones precisas de cada fármaco para la estimación del número de pacientes en quienes se usarían los medicamentos ya que así el número estimado disminuiria, y se tomara como base las solicitudes actuales de medicamentos NILO; al realizar una nueva proyección con estos datos se observa una reducción significativa de estos, y además se puede sumar el beneficio a mediano plazo al mejorar la sintomatología, calidad de vida y por ende ingresos hospitalarios y los costos que estos conllevan. Los fármacos Apalutamida, Enzalutamida y Darolutamida se consideran convenientes; existen registros activos (1 para Apalutamida y Darolutamida, 3 para Enzalutamida) a nivel nacional; además al ser fármacos de administración vía oral, no necesitan el uso concomitante de esteroides y tampoco ingresos hospitalarios o accesos IM o EV para su administración; en el caso de cabazitaxel, de los fármacos evaluados, es el menos conveniente debido a la necesidad de cumplirse en el ámbito hospitalario, por personal capacitado, además de aumentar la necesitad de fármacos para contrarrestar efectos adversos y posibles transfusiones de hemoderivados; A pesar de lo anterior se consideró en conjunto con la Jefatura de Departamento de Oncología que al ampliar las indicaciones de Apalutamida, Abiraterona y el considerar la incorporación de Enzalutamida se puede dar la cobertura necesaria para todas las indicaciones de Cáncer de Próstata en los derechohabientes.
Asunto(s)
Humanos , Neoplasias de la Próstata/tratamiento farmacológico , Mitoxantrona/uso terapéutico , Leuprolida/uso terapéutico , Goserelina/uso terapéutico , Protocolos Antineoplásicos/normas , Acetato de Abiraterona/uso terapéutico , Docetaxel/uso terapéutico , Andrógenos/uso terapéutico , Evaluación en Salud , Administración del Tratamiento Farmacológico/organización & administraciónRESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: El cáncer de mama es el crecimiento desregulado de células en cualquier componente de la mama, aunque generalmente ocurre en los lóbulos. En el Perú, en el 2020 se reportaron 6 860 casos nuevos, ocupando el 1º lugar con el 18.5% entre los cánceres que atacan a las mujeres, y se 1 824 muertes por cáncer de mama ocupando el 3º lugar con el 9.8% de muertes por tipo de cáncer. Se han identificado dos marcadores moleculares principales, el receptor de estrógeno (ER) y el receptor del factor de crecimiento epidérmico-2 (HER2), siendo el tratamiento dirigido a estos marcadores una parte fundamental del manejo del cáncer de mama no metastásico. En pacientes con sobreexpresión de HER2 que no alcanzan respuesta patológica completa después de quimioterapia neoadyuvante más trastuzumab, se ha propuesto el uso de trastuzumab-emtansina como terapia alternativa. Tecnología sanitária: Trastuzumab emtansina (TDM-1) o Kadcyla es un conjugado anticuerpo-fármaco dirigido a HER2, que une trastuzumab con un inhibidor de microtúbulos, emtansina. Tanto trastuzumab como T-DM1 inhiben la señalización del receptor HER2, regulan la citotoxicidad mediada por células dependiente de anticuerpos e inhiben la eliminación del dominio extracelular de HER2 aunque los efectos antitumorales de la T-DM1 son más pronunciados que los del trastuzumab Actualmente, trastuzumab emtansina no forma parte del Petitorio N
Asunto(s)
Humanos , Neoplasias de la Mama/tratamiento farmacológico , Genes erbB-2 , Terapia Neoadyuvante , Ado-Trastuzumab Emtansina/uso terapéutico , Evaluación en Salud/economía , Eficacia , Análisis Costo-Beneficio/economíaRESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: La Enfermedad de Injerto Contra Huésped (EICH) es una complicación multisistémica frecuente y potencialmente mortal del Trasplante Alogénico de Células Progenitoras Hematopoyéticas (TACPH). Las complicaciones están influenciadas por factores relacionados con el paciente como la edad, el estado funcional, comorbilidades, y pueden afectar la piel, boca, ojos, pulmón, hígado e intestinos. La EICH crónica se presenta entre el 30% a 70% de pacientes post TACPH. En estos pacientes, la mortalidad por EICH crónica puede alcanzar hasta un 10%, siendo una de las principales causas de muerte, superada únicamente por la recaída de la enfermedad primaria. La mortalidad por EICH crónica puede atribuirse tanto a complicaciones propias de la enfermedad como a la terapia inmunosupresora, y está fuertemente correlacionada con la respuesta al tratamiento de primera línea. Por otro lado, la EICH crónica contribuye de manera sustancial a la morbilidad, deterioro funcional y disminución de la calidad de vida. Los pacientes que viven con EICH crónica tienen el doble de probabilidad de desarrollar otra enfermedad grave o potencialmente mortal, con un mayor riesgo de segundas neoplasias, enfermedad cardiovascular, infecciones y complicaciones pulmonares. Estos pacientes suelen experimentar ansiedad, angustia, menor resiliencia, deterioro de la calidad de vida, estado funcional deficiente y pobre funcionalidad social. Entre los factores de riesgo se ha descrito el aumento de la edad del huésped, el estado del citomegalovirus (CMV) del donante y del huésped, la seropositividad del virus de Epstein-Barr (VEB) del donante, el trasplante de células madre de sangre periférica versus trasplante de médula ósea, EICH aguda previa, la presencia de un ambiente estéri
Asunto(s)
Humanos , Trasplante Homólogo/métodos , Corticoesteroides/farmacología , Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas/instrumentación , Janus Quinasa 1/uso terapéutico , Janus Quinasa 2/uso terapéutico , Síndrome de Bronquiolitis Obliterante/etiología , Inmunosupresores/administración & dosificación , Evaluación en Salud/economía , EficaciaRESUMEN
INTRODUCCION: El retinoblastoma es el cáncer ocular más comúnmente diagnosticado en edad pediátrica. Representa alrededor del 2.5-4% de todos los tumores malignos pediátricos. En los países desarrollados, la tasa de incidencia alcanza hasta 4.4 casos por millón, cifra relativamente superior que la de países de ingresos bajos. 1 El retinoblastoma puede tener una tasa de supervivencia global menor del 30%.2 Es clásicamente diagnosticado en pacientes menores de 36 meses con leucocoria. 3-4-5-6 La edad media de diagnostica es alrededor de los 18-20 meses, y el 95% de niños son diagnosticados dentro de los primeros 5 años.7-8 Anualmente, aproximadamente cincuenta pacientes nuevos son diagnostican de retinoblastoma en el INEN. 9 La siembra vítrea es considerada un factor de riesgo mayor para la conservación ocular. Corresponde a focos tumorales avasculares, por lo que es difícil conseguir una dosis "tumoricida" con quimioterapia endovenosa a este nivel. Por ello se ideó una técnica segura de inyección intravítrea (IV). La aplicación de quimioterapia intravítrea se realiza a través de la inserción de una aguja 30 G a nivel de la pars plana libre del tumor, a 2.5- 3.5 mm del limbo esclerocorneal en el meridiano deseado libre del tumor. Se inyecta el agente quimioterápico y antes de retirar la aguja, se aplica crioterapia. El objetivo de la quimioterapia IV es el control de la siembra vítrea.10 De no alcanzarse control de la siembra vítrea, el ojo comprometido por esta será enucleado. ESTRATEGIA DE BÚSQUEDA DE INFORMACIÓN: ¿En los pacientes con diagnóstico de retinoblastoma con clasificación C y D, cuál es la eficacia y seguridad del Melfalan intravítreo? La estrategia de búsqueda sistemática de información científica para el desarrollo del presente informe se realizó siguiendo las recomendaciones de la Pirámide jerárquica de la evidencia propuesta por Haynes y se consideró los siguientes estudios: Sumarios y guías de práctica clínica. Revisiones sistemáticas y/o meta-análisis. Ensayos Controlados Aleatorizados (ECA). Estudios Observacionales (cohortes, caso y control, descriptivos). No hubo limitaciones acerca de la fecha de publicación o el idioma para ningún estudio. De acceso libre: MEDLINE (a través de Pubmed) Fecha de búsqueda: La búsqueda sistemática incluyó a todos los estudios publicados sin límite de antigüedad. CONCLUSIONES: Retinoblastoma es el cáncer ocular más frecuente diagnosticado en edad pediátrica y la siembra vítrea es considerada un factor de riesgo mayor para la conservación ocular. La quimioterapia intravítrea es un método a través del cual se inyecta Melfalan a través de la pars plana, alcanzándose niveles suficientes de quimioterapia a nivel local, con el objetivo de destruir la siembre vítrea. Un sumario recomienda quimioterapia intravítrea como una opción de tratamiento de la siembra intravítrea de retinoblastoma. La "Guía técnica: Procedimiento Médico Quirúrgico Oncológico del Retinoblastoma", publicada por el Departamento de Oftalmología del INEN durante el 2023, recomienda el uso intravítreo con Melfalan 50 ug para retinoblastoma del grupo C y D. Una revisión sistemática determinó que las complicaciones oculares significativas secundarias a la quimioterapia intravítrea son poco comunes (AMSTAR II Nivel muy bajo de confianza). Un estudio prospectivo determinó que la quimioterapia es segura y puede alcanzar tasas de salvataje ocular de hasta el 30.3%, y que existe una aparente superioridad del Melfalan intravítreo por encima del Carboplatino (Calidad de evidencia Moderada, según GRADE). Dos estudios retrospectivos determinaron que Melfalan alcanza una regresión del 100% en siembra vítrea focal y 65% en siembre difusa. La tasa de salvataje ocular obtenida es del 73.68% y durante el seguimiento no presentaron metástasis a distancia (Calidad de evidencia Muy Baja, según GRADE). Melfalan ha sido utilizado de forma intravítrea en el INEN, demostrando ser seguro.
Asunto(s)
Humanos , Recién Nacido , Lactante , Preescolar , Retinoblastoma/tratamiento farmacológico , Inyecciones Intravítreas/instrumentación , Melfalán/administración & dosificación , Evaluación en Salud , Eficacia , Análisis Costo-BeneficioRESUMEN
INTRODUCCIÓN: Cuadro clínico: El cáncer de pulmón es una neoplasia maligna que se origina en las vías respiratorias o el parénquima pulmonar siendo la primera causa de muertes por cáncer a nivel mundial. El cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) es el subtipo histológico más frecuente (entre el 80 % al 90 %). La tasa de sobrevida general a 5 años para el CPCNP es de 0 % al 10 % en pacientes con estadio avanzado (estadio IVA-IVB). Cerca del 70% de los pacientes con cáncer de pulmón presentan enfermedad localmente avanzada o metastásica en el momento del diagnóstico. El CPCNP consta de diferentes subtipos histológicos, entre ellos el carcinoma de células escamosas. Los carcinomas de células escamosas representan del 25% al 30% de los cánceres de pulmón y tienden a surgir de células ubicadas en el epitelio de las vías respiratorias. Sobre la carga de enfermedad, los reportes nacionales informan que el cáncer de pulmón, tráquea y bronquio generó 39,023 años de vida saludables perdidos (AVISA) en el 2019. Con respecto al tratamiento, siendo el CPCNP metastásico, escamoso, con genes EGFR y ALK no mutados, una enfermedad incurable, el objetivo del tratamiento es prolongar la vida sin detrimento de la calidad de vida ni de la seguridad del paciente. Las opciones terapéuticas recomendadas en guías de práctica clínica dependen, entre otros, del estado funcional y del estado de expresión de la proteína PD-L1. Dentro de las opciones de terapias sistemáticas de primera línea se encuentra el uso combinado de quimioterapia más inmunoterapia, inmunoterapia o quimioterapia dependiendo de los aspectos mencionados. Tecnología sanitária: Pembrolizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado recombinante de isotipo kappa IgG4 contra el receptor
Asunto(s)
Humanos , Inmunoglobulina G/uso terapéutico , Carboplatino/uso terapéutico , Paclitaxel/uso terapéutico , Carcinoma de Pulmón de Células no Pequeñas/tratamiento farmacológico , Genes erbB-1/efectos de los fármacos , Quimioterapia Combinada , Quinasa de Linfoma Anaplásico/efectos de los fármacos , Evaluación en Salud/economía , Eficacia , Análisis Costo-Beneficio/economíaRESUMEN
Antecedentes y Objetivos: El presupuesto asignado al mecanismo de las Drogas Oncológicas de Alto Costo (DAC) ha experimentado un aumento progresivo desde su inicio. En este contexto, es necesario estimar potencialmente cuántas unidades de Fulvestrant se requerirán mensual y anualmente, tomando en cuenta los fondos presupuestarios disponibles y el número de pacientes actual o potencialmente aptos para el tratamiento, para el año 2024. Metodología: Se utilizaron modelos de serie de tiempo que tuvieron en cuenta datos históricos y periódicos para realizar el pronóstico de la demanda durante un horizonte de 12 meses. Adicionalmente, se adoptó un cuadro de estimación, basado en la respuesta de modelos ágiles y metodologías rápidas aplicadas a la modelación, ya que la principal limitante fueron el tiempo de procesamiento de datos, ajuste de modelos, informe de respuesta y software. Se tomaron en consideración los detalles del tratamiento con fulvestrant (indicaciones, posología y presentación), así como el tiempo de aprobación según la resolución del DAC, los registros de los pacientes aprobados. Resultados se mostró un crecimiento continuo de la demanda por fulvestrant, desde el 2019 al 2023, aunque, las limitaciones de precisión en el registro, en el formato o diseño de la base de datos, y en la información que se captura, sugieren la necesidad de considerar la revisión de datos históricos de los pacientes e incorporar informaciones demográficas, periodos de inicio y términos del tratamiento con sus causales para obtener estimaciones más precisas, pudiendo conllevar mejoras significativas en la precisión del pronóstico de la demanda tanto de este medicamento como de otros, así como de futuros estudios, lo que podría aumentar el acceso de los pacientes a este tipo de medicamentos.
Asunto(s)
Neoplasias de la Mama/tratamiento farmacológico , Quimioterapia , Fulvestrant , Chile , Informe de InvestigaciónRESUMEN
INTRODUÇÃO: Pacientes com fatores de risco como idade avançada, imunodepressão, obesidade e doenças cardiovasculares têm risco aumentado de internação, intubação e morte. De acordo com dados brasileiros, o risco de morte por covid-19 aumenta com o número de fatores de risco que o paciente apresenta, sendo igual a 17% em pacientes com 2 fatores de risco e 76% na presença de 8 fatores de risco. Além disso, mesmo aqueles pacientes que sobrevivem a uma internação em terapia intensiva frequentemente enfrentam sequelas e representam alto custo para o sistema público. O medicamento nirmatrelvir associado ao ritonavir têm o objetivo de prevenir internações, complicações e morte. Ele é indicado para pacientes com Covid-19 leve a moderada, não hospitalizados, até 5 dias do início dos sintomas. Apesar dos avanços da vacinação no Brasil, evidências sobre a falha vacinal em idosos e imunodeprimidos destacam a importância da disponibilidade de alternativas terapêuticas para essas populações. O presente relatório teve por objetivo avaliar evidências sobre a efetividade do tratamento em pacientes vacinados com alto risco de agravamento da doença. PERGUNTA: O medicamento nirmatrelvir/ritonavir é eficaz, seguro e custo-efetivo para pacientes com covid19 leve a moderada não hospitalizados vacinados que apresentam alto risco de agravamento da doença? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: Resultados obtidos a partir de estudos observacionais de mundo real confirmaram os resultados do ensaio clínico do medicamento nirmatrelvir/ritonavir, demonstrando que o tratamento de pacientes de grupos de risco é capaz de reduzir o risco de desfechos desfavoráveis como internação e óbito entre cerca de 50% e 70%, inclusive entre pacientes previamente vacinados. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: A análise de impacto orçamentário do relatório de recomendação do nirmatrelvir/ritonavir foi atualizada considerando-se o cenário atual da pandemia no Brasil. De acordo com a nova análise, o uso do nirmatrelvir/ritonavir por pacientes com idade ≥ 65 anos e imunossuprimidos com idade ≥ 18 anos, resultaria em uma economia de recursos de R$ 408.957.111,38 em 5 anos. Ressalta-se, no entanto, que devido à dinâmica de difícil previsão da pandemia, este montante está sujeito à incerteza. Considerando-se a análise realizada anteriormente no relatório de recomendação, pode-se concluir que o montante economizado se reduz proporcionalmente à redução do número de casos da doença na população alvo. CONSIDERAÇÕES FINAIS: De acordo com as evidências atualmente disponíveis, o uso do nirmatrelvir/ritonavir é efetivo e seguro para pacientes com covid-19 leve a moderada não hospitalizados vacinados que apresentam alto risco de agravamento da doença. O impacto orçamentário está sujeito a incertezas já que o número de casos da doença no horizonte temporal da análise é de difícil previsão. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Diante do exposto, os membros do Comitê de Medicamentos da Conitec, em sua 16ª Reunião Extraordinária, realizada no dia 1º de novembro de 2023, deliberaram que a matéria fosse disponibilizada em Consulta Pública com recomendação preliminar favorável à incorporação no SUS do nirmatrelvir/ritonavir para o tratamento de pacientes com Covid-19 não hospitalizados com idade a partir de 65 anos ou pacientes imunossuprimidos a partir de 18 anos de idade. Os membros do Comitê concordaram na manutenção da indicação de uso, não havendo ampliação do público-alvo, justificada pela restrição orçamentária, considerando que há incremento de custo da aquisição da tecnologia, ainda que haja economia de recursos ao serem evitadas internações e óbitos. CONSULTA PÚBLICA: Das nove contribuições recebidas, cinco contribuições foram de cunho técnico-científico e quatro contribuições de experiência ou opinião. Todas as contribuições concordaram com a recomendação preliminar da Conitec de incorporar o nirmatrelvir/ritonavir. Duas contribuições técnico-científicassugeriram ampliação da população elegível ao tratamento com o medicamento com a inclusão de indicação para pacientes com taxa de filtração glomerular menor que 30 ml/min/1,73m2 e de pacientes adultos com asma grave independentemente da faixa etária. Uma contribuição técnico-científica enviada pela empresa fabricante do medicamento expressou sua concordância com e solicitou a inclusão de informaçõea adicionais no relatório. As contribuições de experiência ou opinião ressaltaram a eficácia e segurança do medicamento para a população alvo. RECOMEDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Diante do exposto, os membros do Comitê de Medicamentos, presentes na 126ª Reunião Ordinária da Conitec, realizada no dia 01 de fevereiro de 2024, deliberaram, por unanimidade, após reavaliação, manter a incorporação do nirmatrelvir/ritonavir, no SUS, para o tratamento da Covid-19 nos seguintes grupos de pacientes com sintomas leves a moderados, que não requerem oxigênio suplementar, independentemente do status vacinal: a) imunocomprometidos com idade ≥ 18 anos; b) com idade ≥ 65 anos. Foi assinado o registro de deliberação nº 874/2024. DECISÃO: manter a incorporação, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, de nirmatrelvir/ritonavir para o tratamento da Covid-19 para pacientes com sintomas leves a moderados, que não requerem oxigênio suplementar, independentemente do status vacinal e com idade igual ou superior a 65 anos ou imunocomprometidos com idade igual ou superior a 18 anos, publicada no Diário Oficial da União nº 46, seção 1, página 54, em 07 de março de 2024.